사전승인제도로 운영되고 있는 한독의 솔리리스주(에쿨리주맙) 급여 신청 34건 중 29건이 승인됐다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PHN) 적응증은 22건 전체, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증은 12건 중 7건이 받아들여졌다.
건강보험심사평가원(원장 김선민)은 2020년 4월 진료심사평가위원회 심의사례를 29일 공개했다.
적응증별 신청건수 및 승인여부를 보면, 먼저 PHN 신규 1건, 재심의 1건, 모니터링 20건 등은 모두 승인됐다.
aHUS의 경우 신규 8건, 모니터링 4건이 신청됐는데, 신규 3건, 모니터링 4건 등 7건이 받아들여졌다.
PNH 과립구 클론 크기 95.9%, LDH 2768U/L인 35세 여성환자는 동반 질환 혈전증, 평활근 연축으로 급여승인 신청됐다. 심사평가원은 제출된 진료기록을 확인한 결과, 치료적 항응고제 요법이 필요한 혈전증이 확인돼 급여기준에 적합하다고 판단했다고 했다.
솔리리스주를 2016년 3월 투여를 시작해 이번에 8차 투여에 대해 승인 신청이 이뤄진 63세 남성환자는 투여 후 용혈현상의 호전 및 신기능이 유지되고 있고, 투여 유지 기준에도 적합해 지속 투여 승인됐다. 대신 올해 10월까지 'coombs test' 결과지를 포함한 54개월 모니터링 보고서를 제출하도록 했다.
2016년 혈전미세혈관병증으로 입원치료를 받고 올해 4월 말기신부전으로 인해 신장이식을 시행한 32세 남성환자의 경우 이식 후 발생한 비정형 용혈성 요독 증후군 소견으로 투여 승인 신청됐다.
심사평가원은 "제출된 진료기록을 확인한 결과, 혈전미세혈관병증의 재발소견과 면역억제제 투여 중단 후에도 지속적인 혈전미세혈관병증이 확인돼 투여대상에 적합하다고 판단했다"고 했다.
반면 기력저하 및 급성 신손상으로 입원한 81세 여성환자는 비정형 용혈성 요독 증후군이 의심돼 혈장교환술을 시행했으나 효과가 미흡해 솔리리스주 급여 승인 신청이 이뤄졌다. 심사평가원은 "혈장주입 후 시행한 ADAMTS-13 활성이 10% 미만으로 급여기준에서 정한 혈장주입 전의 ADAMTS-13 활성 10% 이상에 적합하지 않아 급여신청을 승인하지 않았다"고 했다.
