우여곡절 끝에 FDA로 부터 가속승인을 받았던 근위축성 측삭 경화중(ALS/일명 루게릭) 환자 치료를 위한 신약 렐리브리오가 확증임상에 실패했다.
아미릭스는 8일 FDA로 부터 22년 9월 가속승인을 받은 '렐리브리오'(Relyvrio/AMX0035) 관련 확증 3상에서 1차, 2차 평가변수에서 위약군 대비 통계적 유의성을 담보해내지 못했다고 발표했다.
PHOENIX(NCT05021536) 확증 3상은 664명의 루게릭 환자가 등록한 가운데 위약 대비 렐리브리오의 효과와 안전성을 평가했다. 투약 48주차에 1차 평가변수로는 기준선 대비 개정된 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)을 변화를 살폈으나 통계적 차이를 보여주지 못했다.
ALSFRS-R는 질환의 질행과 중증도를 평가하기위해 루게릭 환자의 신체기능 변화를 추적하는 설문 기반 척도로 총 12개 문항으로 각 문항당 0~4점을 부여하고 점수가 높을 수록 증상이 경증임을 의미한다.
이외 2차 평가변수로 폐활량의 감소율, 삶의 질, 질환의 중등도 예상평가인 King's와 환자의 생존기간 예측지표인 MiToS 악화단계의 감소, 모든 윈인에 의한 사망률 등을 살폈으나 위약군 대비 유의적인 차이점이 없었다고 설명했다.
아미릭스는 규제당국과 전문가, 루게릭환자와 환우회 등과 협력, 8주 이내 확증 3상의 결과에 대해 대해 논의하고 정보에 입각한 결정을 내릴 것이라고 발혔다. 결정에는 시장에서의 자발적 철수도 포함될 수 있다고 덧붙였다.
한편 렐리브리오는 캐나다에서 알브리오자(Albrioza)를 상품명으로 승인을 받았으나 유럽에서는 승인거부된 바 있다.
