노바티스는 척추성근위축증(SMA) 유전자치료제 '졸겐스마를 투약한 환자 2명이 간부전으로 사망했다고 보고했다.
STAT 첫(11일 현지시간) 보도 후 로이터, 블름버그, 바이오파마다이브 등 일간 및 전문지 주요외신은 노바티스가 이메일 성명를 통해 졸겐스마 요법을 받은 환자 2명이 급성 간부전으로 사망한 사건에 대해 보고했다고 보도했다.
사망 사건은 러시아와 카자흐스탄에서 발생했으며 노바티스는 이에 FDA 포함 각국의 규제기관에 이를 보고하고 향후 규제기관이 허용할 경우 의사들에게 통보키로 했다.
또 해당 사망사건과 관련한 내용을 졸겐스마 라벨(첨부문서)에 업데이트할 예정이다.
노바티스는 이번 사망은 졸겐스마 투약후 투약 후 5~6주 사이에 다른 건은 간손상 위험관리를 위해 활용되는 코르티코스테로이드 테이핑(감량)후 1~10일 사이 간부전 증상 발현후 발생했다고 설명했다.
이어 중요한 안전성 관련 사건이나 새로운 안전문제에 대한 신호는 아니며 전세계에서 2300여명 이상의 환자가 투약을 받았다고 덧붙였다.
졸겐스바는 실제 심각한 급성 간손상과 간부전 관련 '블랙박스' 경고를 갖고 있다.
경구문구에는 졸겐스타 투약시 심각한 간 손상, 급성 간부전과 아스파르테이트 아미노전달효소(aspartate aminotransferase, AST) 증가가 발생할 수 있으며 기존 간 손상 환자는 더 위험할 수 있다는 내용에 담겨있다.
이에 주입전 간기능검사를 진행하고 졸겐스마 투약 전후 코르티코스테로이트를 투여토록 했다. 또 투약후 3개월 동안 간기능을 지속 모니터링토록 했다. 특히 면역매개 간독성에 대해서는 감량기간 연장 등 적절하게 치료방법 조절토록 하고 있다.
