킴리아 등 혁신신약에 길 터준 해외 '맞춤형 급여모형'은
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킴리아 등 혁신신약에 길 터준 해외 '맞춤형 급여모형'은
  • 최은택 기자
  • 승인 2021.05.14 08:29
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강혜영 교수, 주요국가 제도운영 현황 발표
"한국도 유연성 있는 급여모형 필요"

[이슈초첨] 희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화 토론(1)

이른바 '원샷' 요법으로 쓰는 CAR-T 치료제 킴리아는 어떤 방식으로 해외에서 급여 등재됐을까? 킴리아 시판이 허가되고 졸겐스마 허가심사가 진행되면서 국내에서도 '원샷' 치료제 급여도입 방안에 대한 관심이 높아지고 있다. 한국희귀난치성질환연합회와 강선우 의원실이 13일 '희귀유전절환 혁신신약 접근성 강화를 위한 국회토론회'를 개최한 것도 이런 이유 때문이다.

뉴스더보이스는 강혜영 연세대 약학대학 교수가 이날 발표한 '혁신신약 급여화에 성공한 해외사례와 새로운 제도의 시사점'에서 소개된 해외 '맞춤형 급여모형' 사례를 정리해 봤다.

이 내용은 글로벌의약산업협회가 의뢰한 연구내용을 요약한 것인데, 강 교수는 '맞춤형 급여모형'을 일반적인 보험급여 모형에 의해 등재되기 어려운 의약품을 대상으로 혁신성이 인정되거나 환자의 접근성 향상 등을 위해 별도로 운영되고 있는 급여 방법이라고 정의했다.

일본=신약창출 및 미승인 의약품 해소에 대한 촉진 가산제도가 운영되고 있다. 후발제품이 출시되지 않은 신약을 대상으로 가산을 부여하는 제도인데, ▲희귀의약품, 개발 공모 의약품 신규 작용기전 의약품(혁신성 or 유용성) ▲우선심사지정제도 지정 의약품 ▲약제 내성균의 치료에 사용되는 의약품 등에 해당해야 한다. 

유용성가산, 시장성가산 등을 더해 최종 약가 가산율을 계산한다. 유용성가산은 혁신성가산(70~120%), 유용성가산1(35~60%), 유용성가산2(5~30%), 소아가산(5~20%)으로 구성돼 있다. 또 시장성가산에는 시장성가산1(10~20%), 시장성가산2(5%), 우선도입가산(10%) 등이 있다. 강 교수는 "주 적응증이 희귀질환인 신약에 가산을 적용하는 시장성가산을 유의깊게 볼 필요가 있다"고 했다.

약제중에서는 스핀라자(뉴시너젠)와 레터모비어 인정사례가 소개됐다. 이중 스핀라자의 경우 신규 작용 기전, 희귀의약품, 소아에게 사용하는 의약품이라는 점을 인정받다. 적용된 가산율은 유용성 가산(10%)+시장성 가산(10%)+소아가산(5%)+첫의약품(10%) 등 총 35%였다.

프랑스=허가 전 환자들이 신약에 빠르게 접근할 수 있도록 하는 독특한 제도(ATU)를 운영하고 있다. 임상적 불확실성이 큰 의약품이 대상인데, ▲심각하거나 희귀한 질환을 타깃으로 하는 경우 ▲해당 적응증에 대해 다른 적절한 치료제가 없는 경우 ▲처음 제출한 자료가 해당 의약품이 대상 환자들에게 임상적 이점을 주며 대상 환자들이 치료를 미룰 수 없는 상태임을 입증한 경우 등의 조건을 모두 만족해야 한다.

첫 급여 인정 후 5년 이내에 추가적인 임상적 근거를 제출해 효능 및 안전성에 대한 재평가를 받도록 돼 있다. 또 급여가 결정된 의약품은 약가 결정 전 임상적 유용성 개선(ASMR)에 대한 평가를 거친다. ASMR은 대체약제 대비 해당 약제의 상대적 가치를 반영하는 지표로 I, Ⅱ, Ⅲ, IV, V 등급으로 분류되는데, 혁신신약은 ASMR I~Ⅲ에 해당한다.

CAR-T 치료제인 킴리아와 에스카타의 경우 ATU를 통해 추가적 임상적 근거를 수집을 조건으로 허가 전 급여를 인정받았다. ATU 기간과 허가 후부터 상환율과 가격이 정해지기 전까지 'post-ATU' 기간에는 약가위원회에서 정해둔 최대 단위당 금액을 넘지 않는 선(킴리아 €320,000, 예스카타 €327,000에서 자율 약가가 설정됐다.

독일=시판 허가 후 1년간 자율적으로 가격을 결정하고 1년 이후 비용-편익 평가를 통해 가격을 조정하는 '급여제외목록방식'을 채택하고 있다. 

1~4등급인 경우 가격 협상, 5~6등급인 경우 참조가격제를 적용하는데, 1~4등급이면 혁신신약으로 판단한다. 희귀질환 의약품의 경우 사회보험(SHI)의 지출이 연간 5천만 유로 미만으로 예상되면 시판 승인만으로 추가 치료 편익이 있는 것으로 가정한다. 1~4등급 이내에 포함되는 것이다.

제약회사는 참조 가격 그룹에 포함되지 않은 특허 의약품에 대해 질병 기금 및 기타 건강보험사에 공장도가의 7%의 할인을 제공한다. 

항암제 및 희귀질환 치료제는 각 건강보험조합과 제약사의 자율적인 위험분담계약을 체결하고, 입원 부문의 DRG (diagnosis-related groups)에 존재하지 않는 새로운 진단 및 치료 방법에 대해 NUB 기금을 통한 추가적인 협상이 가능하다. 

킴리아의 경우 편익평가에서 4등급을 받았고, NUB 기금 지원 대상이 됐다. DRG 환급 시스템에 포함될 때까지 격차 해소를 위해 기금에서 임시 지불한다는 의미다.

이탈리아=2010년부터 법으로 혁신신약을 정의하고 평가, 급여 및 약가에 대한 혜택을 주는 제도를 시행하고 있다. 평가를 통해 혁신인정, 조건부 혁신인정, 혁신인정 불가로 나눈다. 

혁신신약에는 혁신신약 펀드(Innovative drug Fund, 약 10% 프리미엄 약가인정 등), 접근성 보장제도(조건부 혁신 이상의 혁신성을 인정받은 의약품은 모든 지역의 의약품 처방 핸드북에 포함되지 않더라도 처방 가능), MEA(Managed Access Agreement, 위험분담제도), 5% 펀드(희귀 의약품 급여 및 개발을 지원하는 기금, 제약사 판촉비 5%가 주재원) 등의 지원대상이 된다. 

혁신신약으로 인정받은 옵디보주는 프리미엄 약가 인정, 접근성 보장, 재정 기반의 MEA(Cost sharing or Capping) 체결 등의 혜택을 받았다. 스핀라자의 경우 5% 펀드, 혁신신약 펀드, 프리미엄 약가인정, 접근성 보장 등은 지원받았지만 MEA는 체결하지 않았다.

스위스=동일한 질병의 치료 약물과 교차비교(TQV)를 통해 상당한 치료진전을 보여 혁신 프리미엄을 부여 받는 의약품을 혁신신약이라고 정의한다. TQV에서 상당한 치료 진전을 보이는 경우 혁신 프리미엄(최대 TQV에 최대 20%까지)을 부여 받을 수 있다. 혜택기간은 최대 15년이다.

혁신 신약의 등재 가격은 TQV에 혁신프리미엄을 곱한 값과 국제가격비교(APV)의 평균 값으로 결정된다. 고가 오리지널에 대한 환자 분담금을 20%(일반적인 의약품의 환자 분담금은 10%)로 달리 적용하는 Co-payment, 위험분담제인 MEA도 적용된다. 스위스 MEA에는 적응증별 약가(아바스틴 등)가 존재한다. 

혁신신약으로 인정된 키트루다의 경우 10% 혁신 프리미엄을 부여받았고, TQV비공개 리베이트도 존재한다. 

영국=일반적인 보험급여 모형에 의해 등재되기 어려운 의약품을 대상으로 혁신성이 인정되거나 환자의 접근성 향상 등을 위해 다양한 제도가 운영되고 있다.

Highly Specialized Technology(HST), Cancer Drug Fund(CDF), Patient Access Scheme(PAS), Confidential Commercial Arrangement(CCA), Managed Access Agreement(MAA) 등이 그것이다.

HST는 조건을 만족하는 고가 희귀질환약제에 QALY 가중을 최대 3배까지 인정해 ICER 임계값을 £100,000/QALY 까지 허용한다.

CDF는 NICE에서 임상적 불확실성 등으로 인해 급여 결정되지 않은 항암제에 적용된다. MAA를 통해 임상적 불확실성을 해결하는 자료가 수집되는 동안 기금으로 지원한다.

MAA, PAS, CAA는 위험분담제도다. MAA는 임상적 유용성 또는 비용에 불확실성이 있는 의약품의 추가적인 자료 수집을 위해 급여함으로 의약품의 접근성을 높이는 제도다. 주로 CDF와 환자수가 적은 HST 대상 의약품에 시행된다.

PAS는 NICE로부터 궁극적인 가치판단 결과를 얻지 못한 약제들의 접근성을 향상하기 위한 모형이다. CAA는 회사가 비용 대비 더 높은 수준의 혜택을 제공하려고 하는 경우 또는 적응증별 건강 혜택의 차이가 커 ICER의 차이가 큰 경우 적용된다.

온파트론, 브리뉴라 등이 혁신신약으로 급여를 인정받았다. 온파트론은 HST에서 PSA를 포함해서, 브리뉴라는 HST와 CAA, MAA를 포함해서 각각 급여 권고됐다.

미국=혁신 신약에 대한 민간의료보험의 맞춤형 급여모형으로 Specialty pharmacy program, 가치 기반 계약(Value-based agreements), 분할 상환 지급 모델(Amortized payment model), 카브아웃 및 위험 풀 모델(Carve-outs and risk pools model) 등을 들 수 있다.

가치 기반 계약은 유전자 및 세포 치료제를 비롯한 고가의 의약품에 적용되는데, 사전에 정해둔 기간 동안 약속한 목표 결과를 충족시켜야만 보험자로부터 보상을 받을 수 있다.

분할 상환 지급 모델은 보험자가 고가의 의약품에 대해 수년에 걸쳐서 분할 상환할 수 있도록 하는 급여 모델이다. 유전성망막질환치료제인 럭스터나가 가치기반계약과 분할상환지급 모델로 급여를 받았다. 

호주=위험분담제도, Rule of Rescue, Life Saving Drug Program 등의 제도를 두고 있다.

Rule of Rescue는 ▲치료대안이 없는 경우 ▲질병이 중증이고, 진행성이며, 조기 사망할 가능성이 있는 경우 ▲소수의 환자들에게만 적용될 경우 ▲해당 약제가 질병으로부터 구조(rescue)하기에 충분한 가치의 임상적 개선을 보이는 경우 등의 조건을 만족하면 경평결과와 무관하게 등재 권고된다. 

Life Saving Drug Program은 고가의 치명적/희귀질환 치료제의 접근성을 제공하기 위한 프로그램이다. 임상적 효과성을 보이나, 비용-효과성을 충족하지 못해 등재되지 못한 약제 등이 포함된다.

소발디의 경우 5년간 총 10억 호주 달러를 지불하고 인구수 제한 없이 공급받는 것으로 일괄 지불 계약하는 위험분담계약이 체결됐다.

강 교수는 "우리나라는 의약품의 급여평가와 가격 결정단계에서 혁신 신약에 대한 탄력적 ICER 임계치 적용이나 약가 가산이 이루어지지 않고 있으며, 동일한 ICER 임계치를 갖는다"면서 "우수한 혁신신약이 급여되기 위해서는 임상적/기술적 혁신성, 사회적 요구 등을 만족하는 약물에 대한 유연성 있는 급여 모형이 필요하다"고 지적했다.



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