[이슈초첨] 희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화 토론(4)
김애련 약제관리실장은 국내 희귀질환치료제 급여율은 지속적인 증가 추세라고 말했다. 또 ICER 임계값을 최대 10만￡까지 허용하고 있는 영국의 극희귀질환치료제 관련 평가제도(HST) 적용 약제 중 6건이 국내에서 급여 신청됐는데 이중 5건은 등재됐고, 1건은 평가 중이라면서 국내 제도가 환자 접근성 측면에서 뒤떨어지지 않는다는 걸 간접적으로 웅변했다.
김 실장은 한국희귀난치성질환연합회와 강선우 의원실이 13일 공동주최한 '희귀유전절환 혁신신약 접근성 강화를 위한 국회토론회' 패널토론에서 이 같이 밝혔다.
김 실장은 먼저 "급여적정성 평가 시 희귀질환치료제와 허가 시 희귀의약품은 개념이 일치하지 않는다"고 했다. 구체적으로 "희귀질환은 희귀질환관리법에 의해 유병인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 보건복지부령으로 정한 절차와 기준에 따라 정한 질환으로 정의돼 있다. 이에 맞춰 희귀질환자 산정특례대상에 해당하는 질환에 사용되는 약제가 희귀질환치료제"라고 했다.
이와 달리 "희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하의 질환에 사용되는 의약품으로 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품 보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 돼 있다"고 덧붙였다.
김 실장은 이어 "2015년 이후 희귀질환치료제 급여등재 품목과 식약처 지정 희귀의약품 매칭 시 희귀질환치료제 중 39%가 희귀의약품(148개 중 58개)"이라고 했다. 또 "식약처 지정 전체 희귀의약품 성분 297개 기준으로 보면 급여목록에 등재된 성분은 17.85%(53개)"라고도 했다.
급여현황도 소개했다. 김 실장에 따르면 희귀질환치료제 급여율은 2016년 76%, 2017년 87%, 2018년 78%, 2019년 88%, 2020년 100% 등으로 5개년 평균 85.3%다. 이는 같은 기간 항암제 84.4%, 일반신약 82.8%보다 더 높다.
청구액은 2016년 378억원, 2017년 946억원, 2018년 1507억원, 2019년 2255억원, 2020년 2448억원으로 증가해 5년 사이 7배 이상 커졌다. 적용 환자 수 역시 같은 기간 5011명에서 2만2481명으로 확대됐다.
김 실장은 급여결정제도 유형별 적용현황도 언급했다. 희귀질환치료제 관련 급여결정제도는 진료상 필수, 위험분담제, 경제성평가면제 등이 있는데, 올해 5월 기준 급여 적용중인 약제는 ▲진료상 필수: 9개 성분(항암제 1, 희귀 8) ▲위험분담제 24개 성분(항암 21, 희귀3) ▲경제성평가면제 21개 성분(항암 14, 희귀 7) 등으로 나타났다. 김 실장은 "진료상 필수의 경우 사실상 희귀질환치료제를 위한 제도로 볼 수 있다"고 했다.
구체적으로 급여된 희귀질환치료제만 보면, 진료상 필수의 경우 시스타단, 엘라프라제, 나글라자임, 마이오자임, 자베스카, 레모둘린주사, 이노베론필름코팅정, 솔리리스주 등이 있다. 또 위험분담 및 경평면제로 평가된 약제는 피레스파, 비미짐, 디테린, 데피텔리오, 빈다켈, 프락스바인드, 스핀라자, 헴리브라, 스트렌식, 벤리스타 등으로 전체 45개 성분 중 10개 약제다.
김 실장은 영국의 극희귀질환치료제 관련 평가제도(HST)에 대해서도 언급했다. HST에 해당하면 QALY당 비용효과비가 10만 파운드에서 30만 파운드까지 수용된다. 일반적인 경우는 2만 파운드에서 3만파운드, 최대 5만 파운드까지 가능한데 이보다 5배에서 10배 이상 더 높게 인정하고 있는 것이다. 김 실장은 "솔리리스주에 처음 적용된 이후 현재까지 총 14개 약제가 HST를 적용받았다"고 했다.
그러면서 "이중 국내에 급여 결정 신청된 건 6건이며, 솔리리스, 비미짐, 스트렌식, 갈라폴드, 세레델가 등 5건은 급여로 평가됐고 1건은 검토 중"이라고 했다.
김 실장은 결론적으로 "국내 희귀질환치료제 급여율은 지속적으로 증가 추세이며, 희귀질환치료제 환자 접근성 향상을 위해 다수의 제도를 운영 중"이라고 강조했다. 이어 "유전자치료제 등 초고가 의약품에 대해서는 현재 지불모형 등을 포함해 급여방안을 마련하고 있다. 킴리아는 결정 신청돼 현재 검토 중"이라고 했다.
