한국의 세포·유전자치료제 개발은 활발한 편이나 70% 이상은 국내임상만 진행하는 각자도생 모델의 특징을 갖고 있다.
또한 긍정적 표현을 하면 줄기세포치료제 개발에 초집중하고 있고 부정적으로 보편 다른 국가들대비 편중이 심하다.
아이큐비아는 최근 발표한 세포·유전자치료제 경로확대(Strengthening Pathways for Cell and Gene Therapies)보고서에는 글로벌 시장과 비교 한국의 개발방향과 특성을 살필 수 있는 간략한 자료들이 제공됐다.
우선 한국과 중국, 일본 등 동아시아 3국이 특성을 공유하는 부문은 세포·유전자치료제 개발에 있어 다국가 임상개발이 극히 적다는 점이다.
임상시험이 가장 많은 국가는 중국으로 지난 5년간 804건이 진행됐으며 이중 96%는 중국에서만 진행됐고 미국은 765건으로 미국내 임상이 73%였다. 임상 수가 적은 한국과 일본이 매우 유사한 패턴을 보였으며 다국가 임상이 진행되는 서유럽국가들과는 대조를 보였다.(업체 후원 1~3상 임상기준)
임상시험은 한국은 줄기세포치료제와 기타 세포치료제의 개발에 집중하는 모습이며 특히 줄기세포치료제에 초집중하는 모습이다. 이는 일본, 이스라엘이 유사한 형태를 보였다.
일본과의 약간의 차이점은 일본이 오랜 강점인 자가유래 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC)에 강점을 보였다. 또한 CAR-T세포치료제관련 이에 편중된 중국이외 스위스의 개발 비율이 높은 이유는 노바티스의 연구개발이 그 사유다.
이외 보고서내용을 간략히 정리하면 22년 주춤하던 세포유전자치료제 개발분야에 다시 훈풍이 불며 자금조달, 암상연구, 신제품 출시에서 비약적인 약진을 보여줬다. 23년 캐피털 투자액은 34억달러오 달했으며 업계가 진행하는 새로운 임상시험은 406건이었다.
임상시험이 10년간 3배 이상 증가하는 가운데 중국이 임상 중심지로 부상했으며 23년 시작한 임상은 42%가 중국에서 진행됐다.
23년까지 전세계적으로 76품목의 세포유전자치료제가 출시됐으며 높은 약가로 인해 치료 접근성은 불균형하며 주로 선진국에 한정됐다. 또한 CAR-T 치료센터는 500개에 달하는데 모두 선진국에 집중됐다. CAR-T세포치료제의 경우 이탈리아에서 적격환자의 70%가 치료를 받은 반면 브라질에서는 25%만이 치료를 받았다. 치료접근성이 차이가 크다는 이야기다.
가격은 CAR-T 세포치료제의 평군가격이 35만 달러, 유전자치료제는 180만 달러였다. 이같은 높은 약가문턱과 다양한 급여장벽으로 인한 치료불균형성은 성장에 장애요인이기도 한다.
전세계의 세포 유전자치료 관련 전세계 시장규모는 23년 약 59억 달러로 추산됐으며 이는 전년대비 38%증가한 것으로 분석됐다.
세포 및 유전자치료제 시장은 전통적인 치료법으로 해결하기 어려운 질환분야에서 가능성을 제시하고 높은 성장세를 제시할 것으로 전망했다. 비특이적 항체치료제, ADC 등과의 경쟁이 영향을 받겠지만 치료요법의 다양성을 제시하며 긍정적 영향을 제공할 것으로 예상했다.
다만 산학과 비영리법인의 협력은 필수적이며 치료접근성을 높일 수 있는 규제환경이 진화가 보조를 맞춰줘야 한다고 조언했다.
