2차 치료 단독요법...헤모글로빈 수치 개선 및 수혈의존성 개선
노바티스의 최초 경구 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파할타(Fabhalta, iptacopan)이 FDA 승인을 받았다.
노바티스는 6일 이전 C5 보체 억제제 투약에도야간 혈색소뇨증과 빈혈이 있는 성인환자를 위한 단독요법으로 경구제형의 보체인자 B억제제 파할타가 FDA 승인을 받았다고 발표했다.
승인은 APPLY-PNH 3상을 기반으로 한다. 수혈없이 헤모글로빈 수치 2g/dL이상으로 증가한 환자의 비율이 24주차에 82%, 12g/dL이상은 66.7%로 더이상 C5 보체억제제에 반응하지 않은 환자에서 좋은 효과를 제시했다.
수혈을 필요없는 환자는 anti-C5 투약 경험이 있고 파할타를 투약받은 경우 95.2%였고, anti-C5 경험이 없는 경우는 45.7%였다.
임상에서 파할타와 C5억제제 사이 가장 흔히 보고된 부작용은 두통 (19% vs. 3%), 코인두염 (16% vs. 17%), 설사 (15% vs. 6%), 복통 (15% vs. 3%), 세균 감염 (11% vs. 11%), 구토 (10% vs. 3%), 바이러스 감염 (10% vs. 31%) 등이었다.
1차 요법으로 연구가 진행된 APPOINT-PNH 3상 연구결과도 승인을 뒷받침했으나 이번 승인은 2차요법으로 승인을 받았다. 노바티스는 12월 중 미국시장에 파할타를 출시키로 했다.
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