치료제 개발을 위한 사람 대상 임상시험이 갈수록 늘어나고 있다. 다국적 제약사는 물론 국내제약사들도 속속 임상시험에 뛰어들면서 신약 등 의약품 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 식약처는 이들 제약사들이 신청한 임상정보를 공개하고 있다. 앞으로 '제약임상...ing'를 통해 각 제약사들이 어디에 중점을 두고 의약품 개발을 추진 중인지 임상시험들을 통해 가볍게 소개하고자 한다.
<65>GC녹십자 'MG1113'
녹십자는 현재 다양한 백신뿐만 아니라 바이오신약 개발에도 눈을 돌리고 있다.
백신의 경우 탄저를 비롯해 파상풍-디프테리아-백일해, 결핵, 대상포진 관련 국내외 임상을 진행하고 있다. 여기에 바이오 신약 개발을 위해 국내에서 헌터증후군 임상 3상과 대장암에 적응증을 두고 있는 신약개발에 주목하고 있다.
아울러 A형&B형 혈우병 치료제 개발에도 속도를 내고 있다. 지난해 4월 29일 임상 1b상을 식약처로부터 승인받아 현재 그 안전성과 내약성 등을 살피고 있다. 같은해 9월5일 한차례 변경승인을 받았다.
개발중인 혈우병치료제는 환자의 편의성을 개선한 피하투여가 가능한 차세대 치료제이다. 혈우병 국내 시장은 2021년 기준 약 2000억원 규모이며 중국 혈우병 시장은 약 4000억원 규모인 것으로 알려졌다.
이와 함께 가장 제품화에 도달한 헌터증후군 바이오신약 'GC1111'은 올해 안에 조건부 허가 변경 신청을 통해 시장 진출을 추진할 예정이다.
◆개요
중증 혈우병 환자를 대상으로 항 조직인자계 응고억제제 재조합 인간화 항체 'MG1113' 피하 투여 시의 안전성, 내약성 및 약동학-약력학적 특성을 파악하기 위한 반복투여, 단계적증량 제 1b 상 임상시험이다. 국내 개발 허가용으로 적응증은 혈우병 A, B형이다.
◆대조약-시험기간-대상자 선정
대조약은 없으며 임상시험 예상기간은 지난해 8월부터 내년 11월까지이다. 목표시험대상자수는 15명이다. 중재군수는 1군이며 최초 시험대상자 선정일은 지난해 8월24일이다.
◆수행-평가-투여방법
1차 평가변수는 이상반응, 약물이상반응, 중대한 이상반응-특별 관심 이상반응(Adverse event of special interest, AESI)-투여 부위 관련 이상반응-신체검진, 12-lead 심전도, 활력징후-실험실적 검사는 혈액학검사, 혈액응고 검사, 혈액화학검사, 뇨검사로 진행한다.
2차 평가변수는 자연 출혈 횟수가 1회 이하(≤1)인 대상자 비율-자연출혈, 외상출혈, 모든 원인(자연/외상/기타)에 대한 출혈 발생 수-자연출혈, 외상출혈, 모든 원인(자연/외상/기타)에 대한 출혈 발생률-출혈 원인(자연출혈, 외상출혈, 기타)별 임상시험용 의약품 이외의 응고인자 또는 우회제제 사용횟수 및 용량-출혈에 대한 치료 건수 등으로 진행한다.
투여기간은 50일이며 피하주사로 투여한다.
◆환자선정방식
스크리닝 시연령이 만 19세 이상 60세 이하의 남성 중증 혈우병 A 또는 B(응고인자 FVIII 또는 IX <1%) 환자, 체중이 50 kg 이상이면서, 계산된 BMI 가 18.5~29.9 kg/m2 범위 이내에 해당하는 자 등이 참여가 가능하다.
임상시험용 의약품 투여일 전 30 일 이내에 emicizumab이나 immune tolerance induction을 투여받은 경우, 임상적으로 유의한 활동성인 만성 질환을 가진 경우 등은 참여가 어렵다.
◆시험책임자
임상에는 4개 의료기관이 참여하며 소아혈액 및 종약학 교수들이 참여한다.
화순전남대병원 백희조 교수를 비롯해 강동경희대병원 박영실, 대전을지대병원 유철우, 대구가톨릭대병원 최은진 교수가 시험책임자로 나선다.
한편 녹십자는 혈우병관련 치료제를 보유하고 있다. 혈우병A의 예방-치료제인 '그린모노주'의 경우 250단위는 2021년 12억원, 500단위는 같은해 228억원의 생산실적을 나타냈다. '그린진에프주'의 경우 1000단위는 153억원의 생산실적을, 250단위 7억원, 500단위 27억원을 공급한 바 있다.
