치료제 없는 희귀질환...희귀약 개발 나선 제약사는 어디?
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치료제 없는 희귀질환...희귀약 개발 나선 제약사는 어디?
  • 엄태선 기자
  • 승인 2023.04.17 06:21
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식약처, 개발단계 희귀약 42건 공유...한미-안트로젠 3건 최다

환자수가 적어 시장성이 다소 낮을 수 있지만 희귀질환자의 치료를 위해 의약품 개발에 뛰어든 국내 제약사들은 과연 어떤 회사가 있을까? 

식약처가 공개한 국내 희귀의약품 현황에 따르면 지난 3일 기준 일선 제약사들이 신청한 개발단계 희귀의약품이 42건 달하는 것으로 나타났다. 국내제약사는 물론 다국적사, 바이오제약들이 대거 포진돼 있었다. 

특히 한미약품은 3건의 희귀의약품을 개발중이어서 여타 제약사에 비해 그 수가 많았다. 

한미약품은 선천성 고인슐린혈증에 사용될 'HM15136 5mg'(주사제)와 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자의 치료에 적응증을 갖는 'HM43239'(경구제), 단장증후군 치료제 'HM15912'(주사제)에 그 대상이다. 

안트로젠도 3건의 연구개발에 나서고 있다. 수포성 표피 박리증에 겨냥한 '동종 지방유래 중간엽줄기세포(첩부제)'와 Anti-TNF제제에 불응인 크론병성누공 적응증인 '동종지방유래 중간엽줄기세포'(주사제) 2건을 연구중이다. 

복수의 희귀의약품을 연구중인 제약사들도 많았다.

부광약품은 위식도 접합부 암을 포함한 진행성 및 전이성 또는 국소 재발성 위암치료제 '아파티닙메실레이트'(경구제)와 레보도파로 유발된 이상운동증 적응증의 'JM-010'(경구제)를 개발중이다. 

에스씨엠생명과학은 표준치료(스테로이드) 불응성 만성이식편대숙주방응 또는 병, 전산화 단층촬영 중증도 지수 7~10에 해당하거나 장기부전을 동반하는 중증 급성췌장염에 쓰일 희귀약을 개발중이다. 

지엔티파마도 인공소생에 성공한 심장정지 환자의 뇌손상 감소, 근위축성 측삭경화증에 사용될 희귀약을 연구중이다. 에이치엘비생명과학은 이전에 백금 기반 화학요법으로 치료받은 적인 있는 HER2 변이성 엑손 20삽입 돌연변이 비소세포폐암 환자 치료를 겨냥한 '파이로티닙'(정제)와 전이성 또는 재발성 선양낭성암 치료제 '리보세라닙 메실레이트'(정제)를 개발하고 있다. 

이밖에도 한독은 크리오피린 관련 주기적 증후군을 겨냥한 'HL2351'(주사제)을, 제이더블유크레아젠은 교모세포종에 사용할 '자가혈액유래수지상세포'(주사제)를, 한국아스텔라스제약은 동종이혈 조혈세포이식을 받은 환자의 거대세포바이러스 감염질환의 예방 및 치료에 사용될 '플라스미드 DNA인 VCL-6365와 VCL-6368을 1대1의 질량비로 함유하는 주사액'을 개발중이다. 

온코닉테라퓨틱스는 BRCA 변이 또는 HRD 양성인 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 치료제 'JPI-547'(캡슐제)을, 한풍제약은 근위축성 측삭경화증(루게릭병)에 리루졸 병용요법으로 사용할 'KCHO-1'(정제)을 연구개발중이다. 

젠자임코리아의 경우 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증 치료제 'ALN-TTR02'(주사제)를, 메디포스트는 미숙아 기관지이형성증을 겨냥한 '동종 제대혈유래 중간엽줄기세포'(주사제)를 개발하고 있다.  

한편 희귀의약품은 희귀-난치성 질병을 치료하기 위해 의료상 필요성이 있지만 시장성이 낮아 연구개발이 이뤄지지 않아 그 양이 적은 의약품을 뜻한다. 


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