식약처, 29일...유전자재조합 효소제제로 개량생물의약품
희귀의약품인 폼페병치료제가 새롭게 허가됐다.
식약처는 29일 희귀의약품 사노피-아벤티스코리아사의 폼페병 치료제 '넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)'를 허가했다고 밝혔다.
'넥스비아자임주’는 알파-글루코시다제 결핍에 따라 폼페병으로 확진된 환자의 장기(long term) 효소 대체요법으로 사용되는 유전자재조합 효소제제이다.
폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 감소하고 근육이 위축되며 호흡 부전과 심근병증이 나타나는 질환이다.
이 약은 기존 폼페병 치료제인 사노피-아벤티스코리아사의 유전자재조합 효소제제 마이오자임(알글루코시다제알파) 보다 용법·용량이 개선된 개량생물의약품이다.
넥스비아자임주는 마이오자임(알글루코시다제알파)의 당구조를 변경해 주성분의 세포 흡수를 증가시킨 제품으로 마이오자임이 효과가 없는 환자에게 넥스비아자임주를 투여하면 효과가 나타난다.
식약처는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 해 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
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