"대체치료법 없는 희귀질환 치료제, 허가 동시 접근 가능해야"
윤석열 정부의 중증·희귀질환 환자의 치료 접근성 향상을 위한 신속등재 약속에도 환자들의 현실은 여전히 어려움에 처해 있다는 지적이 제기됐다. 중증·희귀질환 치료제에 대해 '허가-평가-협상 연계' 제도를 빠르게 시행해 환자들의 어려움을 해결해 달라는 요구다.
김재학 한국희귀난치질환연합회 회장은 28일 국회 국회의원회관 제4간담회의실에서 열린 '중증․희귀질환 신속등재․치료환경 얼마나 개선되었나 - 희귀질환 신약 접근성의 실질적 제고를 위한 정책개선 토론회'에서 "이번 정부 출범 이후 중증·희귀질환 환자들의 치료 접근성 향상을 실현하기 위해 건강보험 신속등재를 66번째 국정 과제로 선정한 이후 급여등재 기간 단축 방안이 연이어 발표되면서 환자와 가족들에게 큰 희망을 심어 주었다"면서 "그러나 치료현장에서 환자들이 경험하는 제도와의 간극은 여전히 치료환경의 사각지대로 남아있다"며 이같이 말했다.
그는 "치료제가 개발됐지만 높은 비용으로 인해 환자들이 언제 치료를 받을 수 있을지 기약이 없는 현실에 샤르코-마리-투스 환자인 본인 역시 많이 안타깝다"면서 "진단조차 어려운 희귀질환 환자들에게 치료제의 존재는 한 줄기의 빛"이라고 강조했다.
김 회장은 또" 최소한 대체치료법이 없는 희귀질환의 치료제에 대해서는 치료제 허가와 동시에 빠르게 환자들이 치료제에 접근할 수 있도록 보다 실질적이고 획기적인 접근이 무엇보다 필요한 때"라고 힘주어 말했다.
마지막으로 김 회장은 "희귀질환은 환자의 전 생애에 걸쳐 삶을 위협할 정도의 고통과 어려움을 야기하는 경우가 많다"면서 "오늘 이 자리가 80만 희귀질환 환자와 200만 환자 가족들에게 희귀질환에 대한 좌절과 절망이 아닌 치료에 대한 용기와 희망이 되기를 바란다"고 전했다.
행사를 주최한 강선우 더불어민주당 의원은 "희귀질환 환우에게 치료제는 빛과 같은 존재"라면서 "오늘 토론회에서 희귀질환 치료제 급여 등재 실태와 접근성을 높이는 방안들이 논의되길 희망한다"고 말했다.
그는 "국회에서도 희귀질환 신약의 접근성 향상을 위해 최선을 더하겠다"고 덧붙였다.
