빅타비, 5년간 내성 '0'건…장기데이터 발표

현재까지 완치가 가능한 약제가 개발되지 않은 HIV 또는 AIDS 영역에 빅타비(성분 빅테그라비르 엠트리시타빈 테노포비르알라페나미드)가 5년간 내성율 0%라는 기록을 남겼다. 

길리어드는 27일 보도자료를 통해 빅타비가 지난달 30일자로 식약처로부터 초치료  HIV-1 감염 성인을 대상으로 한 5년 장기 데이터 임상시험 정보를 허가사항에 추가했다고 밝혔다. 

허가사항에 반영된 임상시험 정보는 이전에 항레트로바이러스 치료(Anti-Retroviral Therapy; ART) 경험이 없는 HIV-1 감염 성인 634명 대상으로 빅타비의 유효성 및 안전성을 평가한 무작위배정, 이중맹검, 활성 대조군 3상 임상 2건(Study 1489 및 Study 1490)의 5년 장기 추적 결과이다. 두 임상시험 모두 첫 투약부터 144주까지 이중맹검으로 평가한 후 선택적 연장 단계인 96주 동안 빅타비를 공개 라벨로 추가 투여했다.

Missing=Excluded (M=E)로 분석했을 때 두 임상시험의 1차 유효성 평가 변수인 48주 차 바이러스 수치 억제 효과(HIV-1 RNA 50 copies/mL 미만)는 빅타비 단독요법군에서 99% 이상으로 높게 나타났다. 

이후 2차 유효성 평가 변수인 240주 차 바이러스 억제 효과에도 98% 이상의 바이러스 미검출 수준을 달성하고 꾸준히 유지했다. 또한 두 임상시험 모두에서 빅타비® 단독요법군 중 내성으로 인한 치료 실패 사례는 관찰되지 않았다.

240주 차까지 CD4+ 세포수 변화 중앙값은 Study 1489에서 313 cells/μL, Study 1490에서 331 cells/μL로 나타났다.1 CD4+ 세포수가 5년간 안정적으로 유지됐다.

두 임상시험에서 빅타비 단독요법군에서 가장 흔하게 나타난 이상반응은 두통(5%), 설사(5%), 오심(4%) 등이었다. 두 임상시험에서 240주 동안 치료 관련 3-4 등급 이상의 이상반응을 보인 비율은 각각 1, 2명으로 낮았고 빅타비 단독요법군에서 치료 관련 이상반응으로 인해 치료를 중단한 비율은 1% 미만이었다.

한편 빅타비는 미국 보건복지부(Department of Health and Human Services; DHHS) 가이드라인에 초기 ART 요법으로서 권장 및 근거 수준이 가장 높은 AⅠ 수준으로 권고되고 있다. 미국에이즈학회(International Antiviral Society-USA; IAS-USA) 가이드라인에서도 대부분의 HIV 감염인들에게 권장되는 초기 ART 요법 중 빅타비는 가장 높은 수준으로 권고되는 약제 중 하나이다.

린파자, 유방암·전립선암 적응증 추가 승인

최초의 PARP저해제(poly ADP-ribose polymerase Inhibitor)인 린파자(성분 올라파립)가 gBRCA 변이 HER2-음성 고위험 조기 유방암 성인 환자의 수술 후 보조요법과 전이성 거세 저항성 전립선암 1차 치료에 대한 적응증을 승인 받았다. 

한국아스트라제네카는 27일 이 같은 소식을 전하며 이번 승인으로 린파자가 ▲이전에 수술 전 보조요법 또는 수술 후 보조요법 조건에서 항암화학요법 치료경험이 있는 gBRCA변이(germline BRCA-mutated) HER2-음성 고위험 조기 유방암 성인 환자의 수술 후 보조요법 ▲전이성 거세 저항성 전립선암 진단 후 항암화학요법 치료경험이 없는 성인 환자의 치료에 린파자와 아비라테론 및 프레드니솔론과의 병용요법으로 사용이 가능해졌다고 밝혔다. 

이번 승인은 gBRCA변이 HER2 음성 고위험 조기 유방암 환자를 대상으로 한 OlympiA, 전이성 거세 저항성 전립선암 1차 치료 환자를 대상으로 한 PROpel 임상을 바탕으로 이뤄졌다.

OlympiA 3상 연구의 중간분석에서 린파자는 PARP저해제로서 최초이자 유일하게 gBRCA변이가 있는 HER2-음성 고위험 조기 유방암에서 전체 생존율(OS, Overall Survival) 개선을 입증했다.

전이성 거세 저항성 전립선암 환자를 대상으로 진행된 PROpel 임상 3상 연구에서는 린파자가 상동재조합복구유전자(HRR) 변이와 관계 없이 1차 치료제로서 효과와 안전성을 입증했다.

린파자와 아비라테론 병용요법은 아비라테론과 위약 병용요법 대비 방사선학적 무진행 생존기간(rPFS, radiographic progression-free survival)을 유의하게 연장하였으며, 질병 진행 또는 사망 위험을 34% 감소시켰다.

유사파마→레코르다티코리아로…韓시장 진출 

레코르다티 코리아가 세계 희귀질환의 날을 맞아 레코르다티 한국 지사이자 아시아태평양 지역본부로서 출범한다고 27일 밝혔다. 

레코르다티는 90년 이상의 역사를 지닌 이탈리아 제약회사로, 지난 2022년 3월 희귀난치성 질환 포트폴리오 강화를 위해 영국 제약사 유사파마(EUSA Pharma)를 인수 합병한 바 있다. 

레코르다티 코리아는 다발성 캐슬만병(multicentric Castleman’s disease, MCD) 치료제 실반트(성분 실툭시맙), 고암모니아 혈증(Hyperammonemia) 치료제 카바글루(성분 카르글루민산) 마케팅을 맡을 예정이며, 이외에도 고위험성 신경모세포종(Neuroblastoma), 쿠싱 증후군(Cushing's syndrome) 등 희귀질환에 대한 폭넓은 포트폴리오를 준비하고 있다.

레코르다티 코리아 이연재 아시아 대표는 “레코르다티는 유사파마 인수합병을 통해 본래 전문성이 있었던 대사, 내분비 희귀질환(Rare Disease) 제품에 희귀 소아암과 혈액질환에 대한 포트폴리오를 확대했다”고 소개하며, “레코르다티 코리아는 강화된 포트폴리오를 기반으로, 환자들의 미충족 수요가 높지만 치료 옵션은 제한적인 희귀질환 치료제 개발 및 공급을 위해 노력하겠다”고 밝혔다. 

이어 “희귀질환은 유병률이 매우 낮아 정확한 진단 및 원인 분석이 어려울 뿐만 아니라, 어렵게 진단받더라도 제대로 된 치료법이 없고 사회적 인식과 제도의 사각지대에 놓여있는 경우가 많다”며, “레코르다티 코리아는 올해 희귀질환 치료제 실반트를 중심으로 다발성 캐슬만병에 대한 질환 인식을 높여 숨겨진 환자를 발굴하고, 이들이 질환을 조기부터 잘 치료받을 수 있는 환경을 조성하는 데 주력할 것”이라 전했다. 

레코르다티는 모든 희귀난치성 질환 환자는 치료받을 권리가 있다는 믿음 하에 희귀질환자를 최우선으로 여기고 행동하며, 레코르다티 희귀질환재단을 설립해 질환 교육과 맞춤형 솔루션을 제공하고 있다.