앨라임람, 승인목표예정일 10월 8일...자문위 개최
앨라일람 파마슈티컬스의 RNAi 치료제 온파트로(성분명 파티시란)의 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM)에 대한 FDA 추가 적응증 승인 신청이 수락됐다.
앨라일람은 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTR-FAP) 치료제 온파트로의 추가 적응증 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM)에 대한 승인신청으 수락됐다고 21일 발표했다.
승인목표예정일은 10월 8일로 잡혔다. 이에 앞서 승인여부검토를 위해 자문위원회를 개최할 것이라는 통보를 받았다고 설명했다. 온파트로는 2018년 ATTR-FAP를 적응증로 FDA 승인을 받았으며 ATTR-CM는 두번째 적응증 신청이다.
승인신청은 APOLLO-B 3상을 기반으로 한다. 1차 평가변수인 6분 걷기평가에서 위약대비 14.7m(온파트로군 -8.15m/위약군 -21.345m) 더 걸었으며 건강상태와 삶의 질에 대한 2차 평가변수도 충족했다.
다만 모든원인에 의한 사망 그리고 심혈관 사건의 빈도 등에서는 위약군과 차이를 보여주지 못했다. 이는 자문위의 개최 사유이기도 하다.
트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제로는 기존 화이자의 빈다켈(타파미디스)이 유일한 경쟁약물이다.
이번 승인신청한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 관련 적응증을 갖고 있는 동일성분 화이자의 빈다맥스가 있으며 온파트로의 이번 적응증은 이에 대응한다.
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