다케다는 선천성(만성) 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 치료제 후보약물 'TAK-755'의 긍정적인 3상 임상 중간결과를 발표했다.
다케다는 5일 재조합 ADAMTS13 효소 대체요법 치료제 TAK-755의 중추 3상(NCT03393975) 중간분석 결과, 혈소판 감소증의 사건 발생률을 60% 낮췄으며 특히 표준치료(주로 급성 TTP시 정맥주사제) 대비 부작용에서 큰 이점을 보였다고 발표했다.
치료효과관련 평가를 내리기는 아직 이른 시점이나 부작용 측면에서 치료관련 부작용 비율은 TAK-755군 8.9%, 표준치료군 47.7%로 큰 이점을 보였다.
다케다 유전 및 혈액학분야 책임자 다니엘 커란(Daniel Curran) 박사는 "특별히 승인된 치료법 만성 TTP 관련 새로운 치료옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다" 며 "유망한 임상 결과를 기반으로 지속적으로 글로벌 규제기관가 협력하길 기대한다"고 밝혔다.
TAK-755는 이전 아파담타제 알파(apadamtase alfa) 또는 이전 개발명 bax930로 알려진 약물이다.
박스터에서 분사한 박살타에서 개발한 약물로 샤이어에 인수합병된 이후 다시 다케다가 샤이어를 인수하면서 품게된 후보약물이다.
혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)은 몸 전체의 미세혈관에 혈전이 발생, 피부에 자반증을 생기고 혈액흐름에 좋지않은 영향을 주는 장애다.
TAK-755는 혈액응고에 관여하는 인자(von Willebrand factor)를 분해하는 효소 ADAMTS13(adisintegrin and metalloprotease with thrombospondin Type 1 motifs 13)가 선천적으로 결핍되거나 부족한 만성 TTP 환자에게 재조합해 만든 대체효소를 주입, 혈전발생을 억제하는 기전이다. 결과적으로 혈전으로 야기되는 자반증과 혈전형성으로 인해 소모된 혈소판 감소 현상을 줄이게된다.
TTP 환자의 대부분은 급성(후천성) 질환이며 TAK-755 모든 TTP환자의 5% 정도로 추산되는 만성환자를 위한 치료제로 그 가능성을 살피고 있다.
