정부가 대체약이 없고 환자 목숨을 다투는 긴급 희귀약을 추가 지정할 계획이다. 신속 허가심사를 적용, 환자 치료접근성을 높이기 위해서다.
향후 희귀약 지정되는 의약품은 화이자 급성림프구성백혈병약 이노투주맙, 아스트라제네카 3세대 폐암약 오시머티닙, 베링거인겔하임 특발성폐섬유증약 닌테다닙, 테바 바이오 천식약 레슬리주맙 등 총 16개다. 이미 희귀약 지정된 4개 성분은 대상질환이 추가 확대된다.
희귀약으로 최종 지정되면 심사자료 일부 면제, 3상임상 조건부 허가 혜택 등으로 시판허가 시점이 크게 앞당겨진다. 향후 보험약가 산정 과정에서도 혜택을 입게 될 전망이다.
4일 식품의약품안전처는 이같은 내용을 골자로 한 희귀의약품 지정 규정 관련 고시개정(안)을 행정예고했다. 오는 10일까지 의견조회 후 고시개정을 완료한다.
식약처는 고시개정으로 16개 성분 약제를 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정하고, 이미 희귀약 지정된 4개 성분의 대상질환을 추가 확대한다.
GSK의 폐동맥고혈압제 암브리센탄(제품명 볼리브리스)은 허가사항이 변경되면서 희귀약 지정 대상에서 삭제됐다.
신규 지정될 의약품은 ▲BMS·애브비 다발성골수종 신약 엘로투주맙(제품명 엠플리시티) ▲화이자 ALL신약 이노투주맙, ALK 타깃 폐암약 잴코리(크리조티닙) ▲베링거인겔하임 특발성폐섬유화증 신약 닌테다닙 ▲로슈 ALK타깃 폐암 신약 알렉티닙 ▲다케다 림프종약 브렌툭시맙, 다발성골수종약 익사조밉 ▲릴리 폐암신약 네시투무맙(제품명 포트라자) ▲암젠 PCSK억제 바이오 고지혈증약 에볼로쿠맙 ▲파인애플 단백가수분해효소 등이다.
젠자임의 가족성 아밀로이드 다발신경병증 ALN-TTR02(제품명 파티시란), 부광약품 위암약 아파티닙메실레이트, 안트로젠 동종 지방유래 중간엽줄기세포는 희귀약 적용 적응증이 확대된다.
식약처 관계자는 "희귀약 지정 확대로 희귀질환자 치료제 선택권이 커진다"며 "신속 허가심사가 적용돼 처방현장 접근 시점이 앞당겨 질 것"이라고 설명했다.
식약처, 관련 고시 개정안 행정예고...암브리센탄 삭제
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