아스트라제네카이 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료를 위한 경구 인자 D 억제제 억제제 보이데야(Voydeya, Danicopan)가 일본에서 첫 승인을 받았다.
아스트라제네카는 19일 발작성 야간혈색소뇨증 환자가 솔리리스와 울토미리스 등 보체인자 C5 억제제에 대한 반응이 불충분한 경우 C5 억제제 요법과 병용 치료요법으로 보이데야를 승인했다고 발표했다.
승인은 혈관외용혈을 겸험한 PNH환자 대상 솔리리스/울토미리스 단독요법 대비 통계적으로 유의한 헤모글로빈 수치를 달성한 ALPHA 3상(NCT04469465)을 기반으로 한다. 투약 12주차에 헤모글로빈(Hgb)변화는 다니코판 병용요법군은 2.94 g/dL, 단독 대조군 0.50 g/dL로 개선됐다.
2차 평가변수로 살핀 헤모글로빈 2.00g/dL 이상 개선된 환자의 비율은 각각 59.5%대 0%로 뚜렷한 차이를 보였다.
이외 수혈의 회피, 만성질환 치료의 기능평가, 피로점수 변화를 포함, 모든 주요 2차 평가변수를 충족했다.
오사카대학교 의대 니시무라 준이치 교수는 "혈관 내 용혈를 조절하고 합병증을 예방, 생존율을 높이는 C5억제제를 투약받는 일부 환자에서 혈관외 용혈의 징후과 증상을 경험하는 경우가 있다" 며 "보이데야는 혈관외 용혈이 발생 부담을 낮추며 지속적인 C5억제제 투약을 유지할 수 있도록 도와, 치료결과를 개선할 가능성이 높다"고 밝혔다.
가장 최근인 지난 12월 6일 FDA 승인을 받은 노바티스의 경구용 B 인자 억제제인 파할타 (iptacopan)가 C5 억제제 이후 2차 치료제로 PNH치료 경쟁에 뛰어 든 바 있다. 즉 보이데야는 파할타와 직접적인 경쟁 포지션이다.
이외 한독이 국내 도입을 진행중인 아펠리스의 엠파벨리(Pegcetacoplan)는 21년 첫 피하주사제형으로 FDA 승인을 받았으며 산체부착 자가주사장치 엠파벨리 인젠터가 22년 추가 승인됐다. 다만 매출은 솔리리스와 울토미르스를 위협할 수준으로 올라서지는 못했다.
로슈의 C5 억제제 크로발리맙(Crovalimab) 역시 지난 9월 FDA 승인신청이 수락된 상태로 올해내 경쟁에 가세하게 된다. 피하주사제형으로 정맥주사인 솔리리스와 울토밀리스 대비 투약 편의성이 높다. 앞서 22년 중국승인신청을 먼저 진행한 바 있다.
다수의 경쟁자와 대결과 함께 직면한 솔리리스의 바이오시밀러 출시에 앞서 아스트라제네카는 경쟁력을 강화하게 됐다.
