야간혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 솔리리스·울토미리스와 병용요법제로 개발중인 D인자 억제제 '다니코판'(Danicopan)의 긍정적인 3상 결과가 공유됐다.
아스트라제네카는 9일 경구 D인자 억제제 '다니코판'과 기존 PNH 환자를 위한 솔리리스 또는 울토미리스 병용요법이 솔리리스/울토미리스 단독요법 대비 통계적으로 유의한 헤모글로빈 수치를 달성한 ALPHA 3상(NCT04469465) 임상결과를 유럽혈액학회를 통해 발표했다.
63명의 참가 대상으로 진행한 3상에서 투약 12주차 기준선에서 헤모글로빈(Hgb)변화는 다니코판 병용요법군은 2.94 g/dL, 단독 대조군 0.50 g/dL로 유의미한 개선을 보였다.
같은기간 기준선에 헤모글로빈 2.00g/dL 이상 개선된 환자의 비율은 각각 59.5%대 0%로 차이가 컸다. 이외 수혈의존도 등 모든 2차 평가변수에서도 단독투약군 대비 임상적 개선을 제시했다.
C5억제제인 솔리리스와 울토미리스 만으로 질환의 관리에 어려움을 격는 환자의 비율은 약 10~20%에 달하며 이들 환자를 위한 대안이 될 수 있을 것으로 아스트라제네카는 기대했다.
임상 연구자인 서울성무병원 혈액내과 이종욱 교수는 "에쿨리주맙(솔리리스)와 라블리주맙(울토미리스) 등 표준치료에 다니코판을 추가할 경우 피로와 빈혈이 개선되고 수혈 의존도는 낮추는 동시에 혈전의 위험까지 해결할 수 있음을 시사한다" 고 밝혔다.
다나코판은 아스트라제네카(알렉시온)이 아칠리온(Achillion) 파마슈틸컬스로 부터 2020년 2월 인수 완료한 D인자 억제제 후보약물 2품목중 하나다.
