루게릭병 치료제 후보약물 'AMX0035'를 개발중인 아미릭스(Amylyx Pharmaceuticals)사는 신약신청서 접수를 위해 FDA가 요구한 3상 추가임상 자금을 확보했다.
아미릭스는 'AMX0035'의 추가 임상과 출시 계획을 지원하고 자사의 치매 등 신경퇴행성 질환에 대한 연구개발를 위해 투자자로 부터 1억 3,500만 달러의 자금조달에 성공했다고 발표했다. 지난 5월 추가 3상 임상설계내용을 공개한데 이어 자금을 확보, 3분기부터 본격적인 임상을 진행하게 됐다.
아미릭스는 FDA가 지난 4월 추가 임상을 요구하며 신약 신청서 접수를 유보함에 따라 임상자료를 보강에 나섰으며 이같은 FDA 결정에 루게릭병 협회는 큰 실망을 표명했다.
반면 캐나다 보건부는 별도의 조건 없이 'AMX0035'에 대해 지난달 14일 신약 신청서 접수를 승인하면서 논란이 불거졌다. 바로 직전 아두헬름 승인과정에서 보여준 FDA의 관대함 함께 캐나다의 신약신청서 접수가 비교되면서 환자들로부터 큰 반발 샀다.
루게릭병 협회는 아두헬름 승인과 캐나다 신약신청서 접수 직후, FDA에 보낸 서한을 통해 캐나다 보건부와 협력, 빠르면 올해 연말이면 루게릭 환자들이 약물을 투약받을 수 있는 상황이지만 미국은 몇 년을 기다려야 할지도 모른다고 지적했다.
이어 FDA가 유연한 규제적용을 통해 아두헬름을 승인했지만 임상적 이점을 충분히 제공하는 루게릭병 치료제에 유연성을 적용되지 않는지 궁금하다며 추가임상 요구에 대한 문제를 제기했다.
또한 아미릭스는 올해 하반기중 유럽에 신약승인 신청서를 제출할 계획으로 유럽에서도 신청서 접수가 이뤄질 경우, 까다로운 FDA 행보에 대한 논란은 지속될 것으로 전망된다.
한편 'AMX0035'는 137명의 환자를 대상으로 진행한 CENTAUR 2/3상 임상을 통해 루게릭병의 진행을 지연시키는데 효과를 확인하는 결과를 지난해 9월 발표한 바 있다. 3년간의 전체 생존분석에서 위약대비 투약군의 사망위험은 44% 낮았다. 중앙생존기간은 25.0개월로 위약군 18.5개월로 6.5개월의 차이를 보여줬다.
