크리스퍼 유전자편집기술을 활용한 첫 치료제가 영국에서 가장 먼저 승인을 받았다.
버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스는 영국 의약품청(MHRA)으로 부터 겸상적혈구병과 베타지중해 빈혈 치료를 위한 크리스퍼/Cas9 유전자 편집 치료제 카스게비( CASGEVY, exa-cel / exagamglogene autotemcel)가 을 적응증으로 승인을 받았다고 16일 밝혔다.
기증자가 없어 조혈모세포 이식수술이 불가능한 12세 이상의 재발성 혈관 폐쇠성 위기 또는 베타지중해빈혈을 동반한 겸상적혈구병을 적응증으로 하며 영국에서 카스게비 치료를 받을 자격이 있는 환자는 2000명 정도로 추정됐다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니(Reshma Kewalramani) 대표는" 영국에서 카세비의 승인은 세계 최초의 크리스퍼 기반 치료제가 규제기관의 허가를 받은 것" 이라며 "과학과 의학 분야에서 역사적인 날" 이라고 의미를 부여했다.
크리스퍼의 "사마르 쿨카니(Samarth Kulkarni) 대표 역시 "노벨상을 수상한 이 기술이 중증 질환을 앓고 있는 환자들에게 혜택을 줄 수 있는 많은 응용 사례 중 첫 번째가 되길 바란다"고 말했다.
FDA와 유럽, 사우디아라비아에서도 카스게비에 대한 승인검토도 진행되고 있는 가운데 FDA 승인목표예정일은 베타지중해 빈혈의 경우 12월 8일, 겸상적혈구병 적응증은 24년 3월 30일로 잡혀 있다.
카스게비는 유전자 가위로 널리 알려진 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집기술을 기반으로 환자의 줄기세포를 꺼내 체외에서 유전자 편집과정을 진행하는 이후 다시 환자에게 주입하는 자가(동종)유래 체외 유전자 편집 세포치료제다.
