김정훈 교수 "희귀질환 첨단 유전자 치료 플랫폼 구축 첫 시작"
희귀난치 안과질환을 연구하는 연구진과 환자 단체가 모여 '희귀질환 첨단 유전자 치료 플랫폼 구축'의 필요성과 '신생아 안저검사 필수 지정'의 필요성을 강조했다.
정부가 포괄적인 안과질환 지원 확대를 시행할 경우 희귀난치성 안과 질환의 연구 토대 구축과 치료제 개발에도 드라이브가 걸릴 것이라는 염원이 모아졌다.
서울대학교병원과 소아희귀난치 안과질환 환우회, 영국 캠버리지 대학교 밀너의약연구소 등이 힘을 모아 마련한 'GEC-GCT 유전자·세포치료' 주제 한-영 합동심포지엄이 처음 열렸다.
‘GEC-GCT 유전자·세포치료 심포지엄’은 지난해 정부가 '첨단재생 바이오초격차‘ 한국형 ARPA-H 프로젝트 대국민’ 등의 내용을 발표함에 따라 서울대학교병원 김정훈 교수를 중심으로 한 국내 유일의 IRD(선천망막질환, Inherited Retinal Degeneration) 연구팀이 마련한 자리다. 올해 첫 행사에서는 영국 캠버리지대학교 밀너의약연구소와 첨단바이오 신약개발 등의 소개가 이어졌다.
이날 발표는 선천망막관련 질환의 유전자 분석(연세대 지헌영 교수)을 시작으로 인간화 생쥐에서의 발현확인(울산대 성영훈 교수), 유전자 가위를 통한 유전자교정(서울대 김형범 교수), 원숭이를 이용한 전임상연구(서울대 강병철 박찬욱 교수) 및 세포치료(서울대 조동현 교수) 등 세계최고 기술이 발표됐다.
이어진 토론회에서 이주혁 소아 희귀난치 안과질환 환우회 대표는 "신생아 안과 안저검사 필수 지정이 필요하다"면서 "보건복지부에서 시범사업을 운영하는데 적극적으로 임해주면 지금까지 측정되지 못한 산정특례 및 특수지원에 기초요건인 소아 선천 안질환 유병율 수치를 확보 등 가시적인 성과를 기대해 볼 수 있다"고 강조했다.
김정훈 서울대 교수는 “이번 1차 심포지엄을 통해 ‘희귀질환 첨단 유전자 치료 플랫폼 구축’ 방향을 연구진과 한국희귀·난치성질환연합회 그리고 소아희귀난치안과질환환우회의 이해를 증진시키고 해법을 모색하는 의미 있는 자리가 됐길 바란다“ 말했다.
이어 "국내·외 협력기관들과의 합동심포지엄을 지속적으로 개최하고, 정부가 추진하는 국제협력과 유전자·세포치료 중 선천망막질환을 대상으로 한 치료가 첫 번째 사례로 자리매김하기 위해 노력할 것"이라고 말했다.
