"희귀 안질환을 가진 아이들이 아름다운 세상을 자신의 눈으로 볼 수 있도록 정부의 적극적인 지원이 절실히다."

선천성 희귀 난치 안질환 환아를 위해 '신생아 안저검사 필수 지정'과 '선천성 희귀·난치 안질환 유전자 세포치료센터 설립'을 요구하는 환자단체의 목소리가 커지고 있다. 

이주혁 소아희귀안과질환 환우회 회장은 최근 뉴스더보이스와 통화에서 "선천성 희귀 난치 안질환을 가진 어린들을 위한 유전자·세포 치료센터 설립을 위한 청원과 영유아 안저검사 필수 실시를 위한 청원을 진행하고 있다"면서 "유전자 및 세포 치료제에 필요한 정책과 관련 예산이 현실에 맞지 않아 이와 관련된 심포지엄을 2일 개최키로 했다"고 밝혔다. 

그동안 소아희귀안과질환 환우회는 정부와 학계에 지속적으로 '유전자세포 치료제 개발'을 위한 의견 전달을 이어왔다. 

이 회장은 "그동안 정부 관련 담당 공무원과 대화를 시도했지만 우리의 의견을 전달하는데 어려움이 있었다"면서 "국내외 유전자세포 치료제 개발을 진행 중인 연구자의 민생현장 청취 필요성이 있어 관련 심포지엄을 개최하게 됐다"고 말했다. 

이런 환우회의 노력은 서울대병원의 협력 약속으로 이어지며 오는 2일 'GEC-GCT 유전자·세포치료 심포지엄'으로 모양새를 갖추게 됐다. 

이번 심포지엄에서는 서울대병원 GEC-GCT 유전자 세포 치료를 주제로 한 발표와 '현실적인 유전자 세포치료 신속 시행을 위한 국내외 기관 협력 방안'을 주제로 한 토론회가 이어진다. 

이주혁 회장은 "이번 심포지엄은 희귀난치 안질환을 앓는 아동과 그 가족, 그리고 의료기관과 연구자들에게 필요한 복지, R&D 수요 등에 대한 논의를 전개하는 자리가 될 것"이라면서 "이번 소통을 바탕으로 정부 정책에 보다 적극적으로 대응하고 정책 반영을 위한 토대를 마련하게 될 것"이라고 기대감을 드러냈다. 

심포지엄에 앞서 환우회는 정부에 정책 제안으로 '선천성 망막질환 유전자·세포 치료 센터(이하 센터)' 건립의 필요성을 전달해 왔다. 

이 회장은 "망막 질환은 유전 돌연변이의 유전자 내 위치가 환아마다 차이가 있어 환자 맞춤형 치료가 필요해 원인 유전자 돌연변이를 찾는 첫 작업에서부터 맞춤형 치료제를 만드는 각 과정에서 전문가들의 협업이 무엇보다 필요하다"면서 "센터 설립을 통해 전 과정을 효율적으로 진행할 수 있어 제안하게 됐다"고 말했다. 

그는 "맞춤형 유전자세포치료는 연구팀들의 협력연구를 기반으로 진행해야 하기 때문에 과기부 중심의 R&D와 복지부 중심의 실용적 치료기술 개발을 모두 포함하고 있어야 한다"면서 "여러 연구팀들의 협력이 기반이 절대적으로 필요해 실용적으로 임상과 상용화를 위해서는 새로운 형태의 국가 지원 정책과 에산 지원이 필요하다"고 강조했다. 

그는 "선천성 안질환 유전자 세포 치료센터 설립과 운영을 위해서는 매년 50억원의 지원이 필요하다"면서 "복지부와 과기부, 기재부, 국회 등 다기관의 협력과 지원이 필요한 사업"이라고 덧붙였다. 

이 회장은 "현재는 희귀질환을 칠하기 위한 유전자 치료와 줄기세포 치료 등 관련 기술이 상당한 수준으로 발전했지만 치료방법은 매우 비싸고, 국가적 지원 없이는 아이들에게 접근하기 어렵다"면서 "우리 아이들의 미래와 건강을 지키기 위해 정책 기획과 예산 편성 문제를 해결에 정부가 나서야 할 때"라고 강조했다. 

환우회는 이와 함께 신생아 안저검사 필수 시행이 필요하다는 입장이다. 

이 회장은 "신생아 출생 시 선천성 대사이상 검사, 청력 검사가 필수적으로 실시되는 것처럼 신상아 안저검사 필수 지정과 무료검진이 시행이 필요하다"면서 "신생아 안저 판독사업을 시범사업을 단계적으로 시행하는 방안도 검토해야 할 것"이라고 밝혔다. 

한편 소아희귀안과질환우회는 선천성 희귀 난치 안질환을 가진 아이들을 위한 유전자 및 세포치료센터 설립과 영유아 안저검사 필수 시행을 위한 대국민 청원을 진행 중에 있다. 

문윤희 기자 다른기사 보기