제론사 이메텔스타트, 골수이형성 증후군 적응증
제론(Geron) 코퍼레이션의 텔로머라제 억제제 '이메텔스타트(Imetelstat/GRN163L)에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다.
제론은 22일 적혈구 생성촉진제(ESA)나 JAK억제제 치료후 재발하거나 반응하지 않는 저위험 골수이형성증후군(MDS) 환자의 수혈의존성 빈혈치료를 위한 텔로머라제 억제제 이메텔스타트에 대해 FDA가 승인신청을 수락했다고 발표했다. 승인목표예정일은 24년 6월 16일로 설정됐다.
이메텔스타트는 2009년 노벨 생리의학상 수상으로 잘알려진 유전자 정보를 보호하는 염색체 말단 텔로미어와 이를 유지하는 효소 텔로머라제의 역할의 규명에 이어 이를 활용한 첫번째 치료제 후보다.
비정상적으로 텔로머라제 활성화된 골수내 형성이성된 세포의 사멸을 유도하는 작용기전으로 골수이형성증후군(MDS) 빈혈치료제로 개발되어왔다.
승인신청은 IMerge 2/3상(NCT02598661)을 기반이다. 1차 평가변수로 이메텔스타트는 위약대비 1년 관찰기간 동안 연속 8주 동안 적혈구 수혈을 받지 않은 참가자 비율를 살폈고 이메텔스타트군은 39.8%, 위약군은 15.0%로 유의한 개선을 보였다.
이들 환자수혈을 받지 않은 기간도 51.6주대 위약 13.3주로 더 길었으며 1년간 수혈 독립성을 확보한 비율도 13.6%대 1.7%로 높았다.
제론의 대표 존 스칼렛(John A. Scarlett) 박사는 "FDA와 협력 승인검토가 완료되길 기대한다" 며 "승인시 24년 상반기내 미국내 이메텔스타트의 출시를 개시할 것"이라고 밝혔다.
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