올해 중반 FDA 승인신청 계획...유럽은 소아임상 완료 후
사노피의 주1회 제형의 A형 혈우병치료제 후보약물 에파네속트코그 알파(efanesoctocog alfa / BIVV001) FDA로 부터 획기적치료제(Breakthrough Therapy designation)로 지정됐다.
사노피는 1일 A형 혈우병 환자에서 연간 출혈률을 낮춘 XTEND-1 3상을 기반으로 에파네속트코그 알파가 획기적 치료제로 지정됐다고 발표했다. 이를 기반으로 사노피는 올해 중반에 FDA에 승인신청을 진행할 계획이다.
승인신청에 앞서 XTEND-1 임상 3상 연구의 성과는 추후 의료 회회에서 공유할 예정이다. 현재까지 공유된 탑라인 성과에서 예방치료시 연간출혈률(ABR)은 0, 출혈사건을 모두 포함한 ABR은 0.71이었다.
한편 에파네속트코그 알파는 2017년 희귀의약품으로, 2021년 2월에는 패스트트랙으로 지정받은 바 있다.
사노피는 올해 FDA 승인신청을 진행한데 이어 유럽승인신청은 현재 진행중인 소아대상 XTEND-Kids 3상이 완료되는 2023년 진행한다는 방침이다.
XTEND-Kids(NCT04759131)는 12세 이하 소아환자 75명을 대상으로 진행되고 있으며 내년 2월중 임상이 완료될 예정이다.
에파네속트코그 알파 자사의 엘록테이트(에프모록토코그알파)가 3~5일 간격으로 투약해야 한다는 불편을 개선한 장기지속형 약물이다.
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