급여화 통한 환자 부담감소 기대...국내 환자 1300여명
사노피 젠자임의 폼페병 치료제 '넥스비아짐(Nexviazyme/avalglucosidase alfa-ngpt)이 FDA 승인을 받았다.
우선심사가 진행되던 넥스비아짐은 지난 5월 한차례 승인이 연기되면서 우려를 낳기도 했으나 연기 후 제시된 승인예정 목표일인 18일에 앞선 지난 6일(현지시간) 승인됐다.
FDA는 1세 이상의 후기발병 폼페병(LOPD, Late-onset pompe disease) 환자를 위한 정맥주사용으로 넥스비아짐이 승인됐다고 발표했다.
FDA 희귀질환 약물평가센터 자넷 메이나드는 "폼페병은 조기 사망을 일으키로 삶의 질을 악화시키는 희귀 유전질환" 이라며 "오늘 승인으로 폼페병 환자에게 또 다른 효소대체요법을 제공하게 됐다. 앞으로도 폼페병환자를 포함한 희귀질환환자를 위한 새로운 치료제개발을 위해 이해당사자와 지속 협력하겠다"고 밝혔다.
넥스비아짐은 폼페병의 원인인 리소좀내 글루코젠을 글루코스로 분해하는 효소 GAA(acid α-glucosidase)의 결핍과 부족현상을 대체하는 효소대체요법제다.
FDA 승인된 넥스비아짐은 지난 7월 유럽 의약품 위원회(CHMP)로 부터 승인 권고 받았으며 일본에서 승인과정이 진행되고 있다.
폼페병 국내 환자수는 1세만 영아발병 폼페병(Infantile-onset pompe disease) 포함 약 1300여명 전후로 추정되는 희귀질환이다.
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