사노피, 2개 희귀질환 효소 대체 요법제 동시 승인
사노피의 스핑고 지질증치료제 '젠포짐'과 폼페병치료제 '넥스비아짐' 등 2개 희귀질환 치료제가 28일 유럽 승인을 받았다.
넥스비아짐(Nexviazyme/avalglucosidase alfa-ngpt)은 지난해 8월 FDA 승인을 받았다. 글루코겐을 글루코스로 분해하는 효소 GAA 결핍과 부족을 현상을 개선하는 효소대체 요법제다.
폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)은 체내에 포도당의 저장형태인 글리코겐을 분해하는 효소가 부족해 축적돼 발생하는 질환으로 근육위축, 호흡부전, 심근병증의 발현된다.
이전 승인된 폼페병 치료제 모두 사노피(이전 젠자임) 품목이다. 2006년 승인된 마이오자임과 2010년 FDA 승인된 루미자임 등이다. 동일성분으로 당초 적응증 연령을 달리해 승인됐다.
이중 마이오자임은 2012년 국내 허가이후 보험 급여되고 있다.
'젠포짐(Xenpozyme 성분 olipudase alfa)은 올해 3월 일본에서 가장 먼저 승인된 최초의 스핑고 지질증(니만피크병) 치료제다.
스핑고 지질증은 체내 분해효소가 부족해 지질 축적으로 발생하는 질환으로 간과 비장의 용적이 늘어나고 운동능력의 상실이 대표적 증상이며 성장장애, 정신질환 증가 등 다양한 증상으로 발현된다. 만성형인 스핑고 지질증 B형 환자를 위한 치료제다.
젠포짐은 스핑고미엘린이라는 지질을 분해하는 ASM 결핍을 채워주는 효소대체제다. FDA 승인여부는 올해 3분기중 결정될 것으로 예상하고 있다.
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