고가약제인 솔리리스주(에쿨리주맙)의 비정형 용혈성 요독 증후근(aHUS) 급여 투여가 여전히 쉽지 않은 것으로 나타났다. 3월에 신청된 2건 이의신청이 모두 기각됐다.
심사평가원은 이 같은 내용의 3월 진료심사평가위원회 심의사례를 29일 공개했다. 솔리리스주는 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독 증후군에 급여 투여되고 있는 약제로 심사평가원으로부터 급여 투여전 사전승인을 받아야 한다. 3월에는 aHUS에만 2건의 이의신청이 접수됐는데 모두 받아들여지지 않았다.
간질중첩증 환자인 34세 여성환자는 지난 승인신청에서 입원 치료 중 혈전 미세혈관병증 증상이 발생한 것은 감염, 투약 등에 의한 이차성 혈전 미세혈관병증으로 판단된다는 이유로 불승인됐다.
이후 재심의 승인신청에서 다장기 손상이 진행되는 파종성 혈관 내 응고 소견이 확인되고, 솔리리스주 투여 후에도 환자 상태가 악화되는 추세로 추가 투여가 불필요한 상황으로 판단돼 불승인됐다.
이에 대해 실시기관은 다시 추가 소견서 등을 첨부해 이의신청했는데, 심사평가원은 자료검토 결과, 감염, 투약, 파종성 혈관 내 응고 등으로 인한 이차성 혈전 미세혈관병증으로 급여기준 제외대상에 해당한다고 판단했다.
또 솔리리스주 투여 후에도 LDH 등 용혈현상이 호전되지 않고, 다발성 장기 부전으로 인해 사망해 기존 불승인 결정이 적절하다고 판단돼 이의신청을 기각한다고 했다.
계류유산 후 소파술을 시행한 35세 여성환자는 지난 승인신청에서 자가면역질환, 소파술, 파종성 혈관 내 응고 등에 의한 이차성 혈전 미세혈관병증으로 판단된다며 역시 불승인받았다.
이후 추가 소견서 등을 첨부해 이의신청이 접수됐다.
심사평가원은 추가 제출된 자료를 확인한 결과, 소파술, 파종성 혈관 내 응고 등에 의한 이차성 혈전 미세혈관병증으로 급여기준 제외대상에 해당하고, 임상경과 회복은 솔리리스주 투여 전 파종성 혈관 내 응고를 초래한 기저질환의 호전에 따른 것으로 판단된다면서 기존 불승인 결정이 적절하다고 판단되고 했다.
