국내에서는 생소한 질환이지만 미국과 유럽을 중심으로 환자 발생 비율이 점차 높아지고 있는 '수혈 의존성 베타 지중해 빈혈' 치료제인 진테글로가 FDA에 장벽을 넘어섰다.
진테글로는 블루버드바이오가 개발한 유전자치료제다. 앞서 노바티스의 유전성 망막질환 치료제 럭스터나(한화 10억원 대)와 졸겐스마(21억원, 급여진입)가 FDA 승인을 받은 바 있다.
25일 한국바이오협회(박봉현 책임연구원, 오기환 센터장)는 이슈브리핑을 통해 FDA 승인 3번째 유전자치료제로 이름을 올린 진테글로에 대해 "렌티바이러스 벡터에 대한 최초의 승인"이라며 의미를 부여했다.
세포 유전자 치료에서 핵심 원료로 부상한 렌티 바이러스벡터는 DNA에 많은 양의 유전정보를 전달할 수 있는 유전자 전달 벡터로, 바이러스 기반 연구에서 가장 많이 주목받고 있는 분야다.
진테글로의 예상 약가는 280만 달러, 한화로 30억에 가까운 약물이 될 전망이다.
이슈브리핑은 "진테글로는 2019년 유럽에서 허가를 받은 후 180만 달러의 가격을 책정했으나 가격합의에 실패해 유럽시장에서는 철수했다"면서 "블루버드는 소아 환자의 조기 활동성 뇌 부신백질이영양증(CALD) 치료를 위한 일회성 요법인 엘리셀(Eli-cel)의 FDA 승인 심사도 진행되고 있어 추가 허가가 예상된다"고 밝혔다.
진테글로는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈이 있는 성인과 어린이를 대상으로 한 2건의 임상 연구에서 41명의 환자 중 89%가 최소 12개월 동안 적혈구 수혈이 필요하지 않는 수혈 독립을 달성한 바 있다.
현재까지 미국에서는 유전자형 세포치료제 10개가 승인됐으며 전세계적으로는 20개 유전자치료제(유전자 변형 세포치료제)가 승인됐다.
브리핑은 시장조사기관인 프로스트&설리반 자료를 기반으로 유전자변형 세포치료제 시장은 2021년 기준 21억 달러에서 연평균 39.2% 증가세를 보이며 2027년 약 153억 달러의 시장을 형성할 것으로 전망했다.
유전자치료제 시장은 2021년 기준 20억 달러에서 연평균 44.6% 증가세를 보이며 2027년 약 184억 달러로 성장해 전체 세포․유전자치료제 시장규모인 417억 달러의 44%를 차지할 것으로 예상했다.
올해 기준 전세계 유전자치료제 개발기업은 400개 이상이 있으며, 상위 5개사가 전체 매출의 약 90%를 점유하고 있음다.
세포치료제 시장은 2021년 기준 5억 달러에서 56.7% 증가세로 ‘27년 약 79억 달러의 시장을 형성할 것으로 전망했다.
