최대 4주기 '투여주기 제한'도 삭제
다음달 1일부터 아스텔라스제약의 급성골수성백혈병치료제 조스파타정(길테리티닙)에 대한 급여 기준이 확대된다. 동종조혈모세포이식이 가능한 환자에게, 그것도 최대 4주기까지만 인정했던 제한 규정을 삭제하는 게 골자다.
건강보험심사평가원은 이 같은 내용의 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)'을 23일 공개하고 오는 28일까지 의견을 듣는다. 시행예정일은 3월1일이다.
25일 보건복지부와 심사평가원에 따르면 조스파타는 'FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료'에 사용하도록 허가돼 있다. 건강보험 약제목록에는 2022년 3월1일 등재됐는데, 급여기준 상 투여대상은 '기존치료에 불응성이거나 재발된 FLT3 변이 양성 급성골수성백혈병' 치료에 2차 이상에서 투여하도록 설정돼 있다. 여기서 'FLT3변이'는 ITD(internal tandem duplication)와 TKD(tyrosine kinase domain)변이를 모두 포함한다.
급여투여와 관련한 '주석'도 있다. 동종조혈모세포이식이 가능한 환자에 관해유도요법 2주기까지 급여를 적용하는 걸 원칙으로 하고, 다만, 동종조혈모세포이식 준비기간을 고려해 2주기 투약 후 반응평가에서 PR(부분관해) 이상의 반응을 보이면서, 동종조혈모세포이식 사전승인을 받은 경우(또는 이에 준하는 입증자료를 제시한 경우)에 한해 2주기 추가 투여를 인정하도록 했다.
투여대상에 해당돼도 동종조혈모세포이식이 가능한 환자에게만 최대 4주기까지만 급여가 적용되고 있는 것이다. 개정안은 '주석'에서 정한 이 제한 규정을 삭제하는 게 골자다. 내용상 급여 투여범위가 확대되는 것이다.
이와 관련 아스텔라스제약 측은 최초 등재 이후 7개월 뒤인 2022년 11월14일 급여 확대를 요청했고, 암질환심의위원회(2023년 5월23일)와 약제급여평가위원회(2023년 11월9일)을 통과하는 데 꼬박 1년이 걸렸다. 건보공단과 약가 등의 협상은 2023년 12월2일부터 2024년 2월7일까지 진행됐다. 이 기간 중 1월29일부터 2월7일까지 협상이 일시 중지됐다가 2월7일 재개되는 등 붙힘도 겪었다.
대한혈액학회는 급여여기준 확대와 관련 "(조스파타) 허가 근간이 된 3상 연구인 ADMIRAL 임상연구에서 동종조혈모세포이식 가능 여부 구분 없이 임상적 유용성과 안전성을 입증한 점과 국제 임상진료 지침에서 이식 조건과 관계없이 가장 높은 등급의 권고를 받고 있는 점을 근거로 조혈모세포이식이 가능한 환자에게만 최대 4주기 이내로 제한하는 것은 부적절하다"는 의견을 제시했다.
또 "고령, 합병증으로 동종조혈모세포이식이 불가능해 다른 치료법이 없었던 환자군으로 투여대상을 확대하고, 완전관해를 얻기 위해 4주기 이상의 투여가 필요한 환자군을 고려해 투여주기 제한을 삭제하는 것이 타당하다"고 했다.
약평위는 "치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되며, 최초 등재 시점에서 현 확대범위 환자를 포함해도 경제성평가 생략대상으로 인정 가능했지만, 재정영향을 고려해 급여범위가 설정된
점 등을 고려할 때 근거 생산이 곤란한 점이 위원회에서 인정가능하며, 외국 8개국 중 3개국 이상에서 공적으로 급여된 약제로 경제성평가 자료제출 생략가능 약제에 해당한다"고 심의했다.
그러나 "급여확대 범위에 대한 임상근거가 별도로 없어서 치료적 위치가 동등한 치료법 여부에 대한 불확실성이 있고, 급여확대 이후 전체 급여범위에 대해서는 개정된 경제성평가 자료 생략 가능 요건 충족 여부가 불분명한 바, 후속절차에서 추가적인 약가인하 및 향후 급여기준 확대 또는 위험분담계약 기간만료 평가 시 경제성평가 자료제출을 전제로 급여범위 확대의 적정성이 있으며, 추가되는 재정영향을 고려한 면밀한 협상이 필요하다"고 했다.
건보공단 협상에서는 이를 토대로 현 상한금액 대비 10.9% 인하한 19만704원으로 가격을 조정하기로 합의가 이뤄졌다. 대상환자 수는 신규 47명, 기존환자 103명 등 총 150명 수준이지만, 기존 환자도 투여주기 제한이 삭제돼 추가되는 대상환자에 포함된다.
급여기준 확대에 따른 추가 소요재정은 83억8천만원 규모이며, 이를 포함한 조스파타의 예상청구금액은 약 124억1천만원으로 재설정됐다.
복지부는 "위험분담계약 등을 고려하면 실제 재정소요는 이보다 적을 것으로 예상된다"고 했다. 조스파타의 위험분담계약 유형은 환급형과 총액제한형, 2개다.
한편 심사평가원은 "가이드라인·임상논문 등을 참조해 검토한 결과, NCCN, ESMO 가이드라인에서 동일 투여 대상에 권고하고 있으며, 'first-line therapy'에 실패한 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 성인환자에게 임상적 유용성이 확인돼 조혈모세포 이식 가능여부와 상관없이 충분한 투여기간의 급여가 필요할 것으로 판단돼 '주석'을 삭제하기로 했다"고, 급여기준 변경이유를 설명했다.
