신규 신청 졸겐스마 1건 수용-스핀라자 '반타작'
솔리리스 aHUS 적응증 3건 중 1건만 통과
PNH 울토미리스 5건 모두 받아들여져
크리스비타 신규 1건 신청돼 불승인
작년 12월과 올해 1월 진행된 급여 사전심사에서 약제별로 희비가 엇갈렸다. 작년 10월 건강보험 약제목록에 등재된 한국로슈의 척수성근위축증치료제 에브리스디건조시럽(리스디플람)은 신규 승인신청이 모두 거부됐다.
한국쿄와기린의 저인산혈증치료제 크리스비타주(부로수맙)도 단 1건이 신청됐는데 받아들여지지 않았다. 반면 한국노바티스의 척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마주(오나셈노젠)의 경우 1건이 신청돼 수용됐다. 한국아스트라제네카의 솔리리스주(에쿨리주맙) 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증은 여전히 사전심사 문턱이 높았다. 3건이 신규 신청돼 1건만 받아들여졌다.
건강보험심사평가원은 작년 12월과 올해 1월 실시된 진료심사평가위원회 심의사례를 최근 공개했다.
4일 공개 내용을 보면, 급여 사전심사 대상인 척수성근위축증 치료제들에 대한 심의안건이 이 기간 동안 대거 상정됐다. 품목별 건수는 바이오젠의 스핀라자주(누시네르센) 41건, 에브리스디 6건, 졸겐스마 1건 등이었다.
스핀라자의 경우 신규 8건, 모니터링 보고 33건이 안건으로 올랐는데, 모니터링 보고는 모두 승인되고 신규 신청 안건 중에서는 4건만 받아들여졌다. 나머지 4건 중에서는 3건이 불승인되고 1건은 자료 보완 조치됐다.
졸겐스마는 1건이 신규 신청돼 승인됐다. 4개월 여야 사례인데 위원회는 "투여대상 조건을 모두 만족하고, 제외기준에 해당하지 않는다"면서 "요양급여를 승인한다"고 했다.
반면 에브리스디는 6건이 신규 신청돼 모두 거부됐다. 31세 남성 환자에 대해 위원회는 "척수성 근위축증 type1~3에 해당되는 증상과 징후 발현 시점이 명확하게 확인되지 않아 급여기준의 투여대상에 부합하지 않는다"며 "요양급여 대상으로 승인하지 않는다"고 했다.
1건이 신규 신청된 크리스비타도 불승인됐다. 위원회는 만 5세 남아 환자에 대해 "RSS 2점 이상을 만족하지 못하므로 요양급여를 불승인한다"고 했다.
솔리리스의 경우 적응증에 따라 희비가 갈렸다. 비정형 용혈성 요독증(aHUS)의 경우 신규 3건, 모니터링 4건이 안건으로 올랐다. 신규 신청 안건에서는 1건만 승인되고 나머지 2건은 거부됐다. 모니터링 보고의 경우 4건 중 3건이 받아들여졌다.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적응증은 모니터링 7건이 안건으로 올라 모두 받아들여졌다. 투여종료 보고 1건도 있었다.
역시 PNH 적응증을 갖고 있는 아스트라제네카의 울토미리스주(라불리주맙)은 신규 5건, 모니터링 23건 등 총 28건이 안건으로 올랐다. 이중 신규 안건은 모두 승인되고, 모니터링의 경우 21건이 받아들여졌다.
81세 남성 환자에 대해 위원회는 "신부전 병력, MRI 검사결과 헤모시테린 침착이 확인돼 투여대상(신부전)에 해당한다고 판단되므로 요양급여 신청을 승인하며, 투여 후 6개월 모니터링 보고서를 제출하도록 했다"고 했다.
