보험당국이 신약 임상적 유용성 평가 간접비교 지침 개정을 추진하기 위한 연구를 수행한다. 주목되는 건 이번 연구가 최근 공개된 '의약품 경제성평가 자료 제출 생략제도 개선방안 마련 연구'와 무관하지 않다는 데 있다. 경평생약 약제 문턱을 높이는데 활용될 수 있는 것이다.
건강보험심사평가원은 '신약의 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 지침 개정 연구'를 수행하기로 하고, 2월7일까지 전자입찰을 진행하기로 했다. 사업기간은 계약체결일로부터 9개월간이다.
심사평가원은 연구 제안요청서에서 "신약 효과 개선여부 등 임상적 유용성 평가를 위한 자료원으로 신약과 대체약제 간 무작위 배정을 통한 직접비교 임상연구 결과가 우선적으로 고려되나, 임상연구가 신청품 단일군으로 수행됐거나 대체약제와 직접비교 자료가 없는 경우에는 타당성을 갖춘 간접비교를 통해 도출된 근거가 필요하다"고 했다.
심사평가원은 "이를 위해 '의약품 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 지침개발 연구(2010년)' 결과를 토대로 자료제출 지침을 개발해 신청자로 하여금 신약의 객관적 효과비교 근거를 제출할 수 있도록 하고, 이를 신약의 급여 적정성 및 경제성 평가의 근거로 활용하고 있으나, 그 간의 발전된 방법론 및 제외국 관련 지침 개정 등을 고려한 국내 지침 개정 필요성이 제기됐다"고 했다.
심사평가원은 특히 "최근 직접비교 임상근거 생산이 어려운 단일군 임상연구 기반의 항암제 및 희귀질환치료제가 증가하고 있으며, 의약품 경제성평가 자료 제출 생략 제도 개선 시 간접비교 활용 필요성이 커질 것으로 예상된다"고 했다. 이에 대한 근거로는 '의약품 경제성평가 자료 제출 생략 제도 개선방안 마련 연구(2023년)'를 언급했다.
해당 연구에서는 경평생략 대상을 근거생산 불확실성이 명확한 약제로 엄격히 제한할 필요가 있다면서, 조건으로 ▲대조군 있는 임상 시험이 존재하지 않는 경우로써 간접 비교도 어려운 경우 ▲제외국에서 경제성평가를 수행한 이력이 없는 경우 ▲임상자료 미성숙 등으로 최종적 효과 확인이 어렵고, 모형 구축을 통한 최종 결과 추정 등의 방법으로 경제성 평가 수행도 적절하지 않을 정도로 근거 생산의 불확실성이 큰 경우 등을 제안했었다.
정리하면 이번에 추진하는 연구는 간접비교 방식을 보다 정교화 해 경평생략 대상을 줄여보려는 의도로 읽힌다.
이와 관련 심사평가원은 "간접비교 활용 필요성 증대에 따라 적시에 개정된 지침을 제공함으로써 신청자로 하여금 신약의 임상적 유용성 평가에 필요한 간접비교 근거 마련을 용이하게 하고, 평가자는 표준화된 검토기준으로 활용함으로써 국민의 신약 접근성 향상에 기여할 것으로 기대된다"고 했다.
