약가, A8개국 중 등재국가 조정최저가의 86.8% 수준
연간 환자부담액 1천100만원대로 확 줄어
국내 사용 허가를 받고도 건강보험권에 진입하지 못하고 장기 표류 중이던 한국로슈의 시신경척수염 범주질환 치료제 엔스프링프리필드시린지주(사트랄리주맙)가 급여신청 약 10개월만에 신속하게 약제급여목록에 등재된다.
경제성평가 자료제출 생략제도와 신속등재제도의 수혜를 받은 결과인데, 질병 진행 시 생존을 위협하고 환자의 삶의 질에 회복 불가능한 결과를 미치는 중증 질환이라는 전문학회의 의견이 경평생략제도 적용에 큰 역할을 한 것으로 보인다.
26일 보건복지부에 따르면 시신경척수염 범주질환(NMOSD)은 중추신경계 자가면역염증질환으로 뇌, 시신경, 척수를 주로 침범하며, 과거에는 다발성경화증의 한 종류로 여겨졌으나, 2004년도에 시신경척수염 환자의 약 70-80%에서 질병 특이적인 항체(아쿠아포린-4(aquaporin-4, AQP4) 항체)가 새롭게 규명되면서 독립된 질환으로 구분되고 있다.
2016년 기준 국내 환자 수는 인구 10만명당 약 2.56명이며, 10만명당 0.73명의 환자가 매년 새로 발생하는 것으로 알려져 있다.
양측 급성시각신경염과 횡단척수염이 동시에 또는 수주 간격을 두고 발생하는데, ▲시신경염 관련 증상으로 급속한 시력장애, 안구 통증 ▲척수염 관련 증상으로 근력약화, 보행 장애, 하반신의 지각 운동 장애, 배뇨, 배변 장애 ▲뇌병변 관련 증상으로 어지럼, 안면 마비 등의 증상이 나타난다.
12월1일부터 건강보험 약제목록에 등재되는 엔스프링은 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성인 성인 시신경척수염 범주질환 치료에 사용된다. 국내 허가는 2021년 4월25일에 이뤄졌지만, 보험등재 신청은 1년 9개월 뒤인 올해 1월31일 이뤄졌다.
이후 절차는 매우 신속히 진행됐다. 소아구루병 치료제 크리스비타주사액에 이어 두번째로 치료효과가 높고 대체약제가 없는 항암제나 중증·희귀질환치료제에 올해 1월부터 적용되는 신속등재 제도를 적응받을 결과다. 실제 엔스프링은 약 6개월만인 올해 8월 약제급여평가위원회를 통과했고, 건보공단 협상은 9월15일부터 진행돼 약 한달만인 10월 16일 종료됐다. 급여 신청부터 기산하면 등재까지 10개월이 걸린 것이다.
엔스프링에 대해 대한신경면역학회, 대한신경학회 등 전문학회는 "면역억제제나 리툭시맙 등과 차별화되는 인터루킨-6(Interleukin-6)를 표적하는 기전으로 작용해 기존 치료제에 반응하지 않는 환자들에게도 효과를 기대해 볼 수 있고, 기존 면역억제제와 병용요법, 단독요법이 각각의 연구로 설계돼 충분한 환자를 대상으로 임상적 유용성이 확인됐다"며, 급여 적용 필요성을 언급했다.
특히 "해당 질환은 한 번의 재발만으로도 환자의 독립적인 일상 생활에 중대한 결과(양안 실명, 하반신 심한 마비로 인한 독립생활 어려움 등)를 초래할 수 있으며 진행 시 생존을 위협하고 환자의 삶의 질에 회복 불가능한 결과를 미치는 중증 질환"이라는 의견을 제시했다.
성인 환자를 주 적응증으로 하는 치료제가 경제성평가 자료 제출 생략 제도를 적용받으려면 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 해당해야 하는데 이런 전문학회의 의견이 엔스프링이 이 요건을 충족시키는 데 큰 역할을 한 것으로 보인다.
급여 평가 당시 해외약가 참조국가인 A8개국 중에서는 미국, 프랑스, 일본, 독일, 이탈리아, 스위스, 캐나다 등 7개국에 등재돼 있는 것으로 파악됐다. 이들 국가의 조정평균가는 관당 1169만4960원, 조정최저가는 889만7898원(스위스)이었다.
약제급여평가위원회는 "신청품의 약가는 외국 조정최저가 이하이나 제외국 위험분담제 적용 여부가 불분명한 점, 투여기간에 따라 재정영향이 상당할 수 있는 점 등을 고려한 총액설정 및 약가인하를 전제로 한 협상 필요성이 있으며, 추후 급여범위 확대 시 비용효과성 평가가 필요하다"는 의견을 제시했다. 로슈 측이 보험등재 신청가격을 참조국가와 비교해 낮게 설정했다는 걸 알 수 있는 대목이다.
실제 약평위 통과가격은 병당 850만1328원으로 조정최저가보다 더 쌌다. 여기다 건보공단 협상 과정에서 9.15%를 더 낮춰 최종 상한금액은 병당 772만3456만원으로 정해졌다. 대신 환급형 계약없이 총액제한형으로만 위험분담 계약 체결이 이뤄졌다. 연간 예상환자 수는 약 69명, 예상청구금액은 80억6천만원으로 설정됐다.
이번 급여 등재로 환자 본인부담은 현격히 낮아지게 됐다. 비급여 때는 1인당 연간 소요비용(15바이알 기준)이 1억1600만원에 달했는데, 산정특례로 10% 본인부담률을 적용받아 부담액은 연간 1159만원으로 축소됐다. 본인부담상한제를 감안하면 부담액은 최대 1014만원으로 이 보다 더 적다.
복지부는 "치료적으로 동등한 약제가 없어서 연간 재정소요금액은 80억6천만원으로 예상되지만 표준요법 및 대체약제 등을 일부 대체하는 경우 재정 증가분은 이보다 낮을 것"이라고 내다봤다.
