미보릭사포 우선심사경로 승인목표예정일 4월 30일
X4 파마슈티컬스는 희귀 유전 면역질환인 WHIM 증후군 치료제 후보 마보릭사포(mavorixafor)에 대한 FDA 승인신청이 우선심사경로 수락됐다고 지난 10월 31일 밝혔다.
1일 1회 경구치료제 마보릭사포에 대한 승인신청은 12세 이상 WHIM 증후군를 적응증으로 신청됐으며 승인목표예정일은 6개월 후인 24년 4월 30일로 설정됐다.
WHIM 증후군의 신체의 면역체계의 불규칙한 성장으로 발생하는 희귀 유전질환으로 주요 4가지증상인 인간유두종 바이러스 등 사마귀(Warts), 저감마글로불린혈증(Hypogammaglobulinemia), 감염(Infections), 호산구의 골수정체 증후군(Myelokathexis syndrome) 줄여서 명명됐다.
5백만명중 한명 정도 발병하는 것으로 추산되며 남아와 여아에서 모두 발생한다. 유전적원인은 케모카인 수용체를 암호화하는 CXCR4 유전자 변이로 발생한다. 마보릭사포는 해당 유전자의 억제기전의 약물이다.
한국을 포함해 글로벌임상이 진행중인 4WHIM 3상(NCT03995108)이 기반이 됐다. 투약 52주차에 마보릭사포 투약군(14명)의 호중구 수가 위약(17명)대비 유의하게 높았다. 현재 공개라벨로 전환 연장임상이 진행되고 있다.
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