임상 결과 충분한 이점 증거 부족...앨라일람, 미국 규제승인 포기
FDA는 앨라일람 파마슈티컬스의 RNAi 치료제 온파트로(성분명 파티시란)에 대한 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 적응증 승인을 거부했다.
앞서 9월 열린 자문위원회에서는 임상데이터로 볼 때 온파트로의 이점이 위험을 능가하는가 대한 질의에 9:3 찬반의견으로 승인을 지지하는 투표결과를 보여준 바 있으나 결과적으로 FDA 승인이 거부됐다.
앨라일람은 완결된 응답서신을 통해 FDA는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료 적응증 관련 충분한 이점에 대한 증거가 제공되지 않았다고 설명했다.
사실상 추가임상 진행의 필요성이 제기됨에 따라 앨라일람은 FDA에 적응증 확대를 위한 계획을 철회했다.
앞서 자문위에서 승인권고에 준하는 투표결과에도 상당수 자문위원은 이점이 위험을 능가하나 기존 치료제인 화이자의 빈다켈과 빈다맥스 보다 더 나은 결과를 제시하는 것으로 해석되기엔 격차가 크다는 점이 지적됐다. 투표질의 내용은 긍정적이나 전반적인 임상결과에 대해 회의적인 입장을 비췄다.
온파트로는 2018년 FDA로 부터 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTR-FAP)을 적응증으로 승인됐으며 이번에 심근병증 적응증 추가에 도전했으나 실패로 끝을 맺었다.
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