척수소뇌성 운동실조증 최초 치료제 도전 실패...개량신약 경로
FDA는 바이오헤븐의 '트로리루졸'(troriluzole)의 승인신청서 접수를 거부했다.
지난해 화이자에 매각된 후 새롭게 분사해 운영중인 바이오헤븐은 척수소뇌성 운동실조증(Spinocerebellar Ataxia, SCA) 치료를 위한 트로리루졸에 대해 개량신약 경로로 제출한 승인신청이 반려됐다고 밝혔다.
트로리루졸은 루게릭치료제 성분인 리루졸(riluzole)의 전구약물로, 공복시 1일 2회복용 불편을 줄이고 음식과 관계없이 1일 1회 복용하는 편의성을 높인 약물.
승인신청은 SCA 3형 환자군에서 질병의 진행을 7개월 정도 늦췄다는 2/3상 (NCT02960893)의 사후분석 결과를 기반으로 진행됐다. 그러나 FDA는 1차평가 변수인 운동실조(SARA) 척도기준 개선을 제시하지 못했다는 사유로 신청서 접수를 거부했다.
이에 바이오헤븐은 30일내 신척가는 한 Type A 회의를 요청, 재검토를 요청키로 했다.
척수소뇌성 운동실조증은 신경퇴행성질환으로 운동실조, 구음장애, 연하장애 등을 특징으로 하는 유전질환으로 주로 20~30대에서 발병한다. 질병은 서서히 진행된다. 모두 10가 세부유형이 있다. 현재 치료법은 없는 질환이다.
한편 바이오헤븐은 트로리루졸 관련 알츠하이머 치료에 대한 연구는 21년 종료한 바 있으며 교모세포종, 강박장애 등에 대한 임상 개발이 진행되고 있다.
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