크리스털 바이오텍의 수포성 표피박리증 치료제 후보 비주벡(VyJuvek, B-VEC/beremagene geperpavec)이 FDA 승인을 받았다.
크리스털은 19일 생후 6개월 이상 수포성 표피박리증(DEB) 환자를 위한 치료제로 비주벡이 FDA 승인을 받았다고 발표했다. 당초 우선심사 경로로 승인목표예정일은 2월 17일 이었으나 3개월 검토연장후 승인됐다.
이영양성 수포성표피박리증은 콜라겐7 생성을 담당하는 COL7A1 유전자의 돌연변이로 발생하며 작은 자극으로도 피부점막에 수포, 통증 등이 발생하는 유전질환이다. 비주벡은 COL7A1 의 사본을 전달 콜라겐7 생성을 유도하는 첫번째 바르는 유전자치료제다.
승인은 GEM-3(NCT04491604) 3상이 기반이다. 31명의 환자를 대상으로 진행한 GEM-3 3상에서 치료 6개월차에 B-VEC군은 67% 환자가 완전한 피부개선을 이뤘다. 위약 22%대비 높은 효과로 1차 평가변수를 충족했다. 상처를 기준으로는 71%에서 개선이 된 반면 위약군은 20%에 그쳤다.
수포성 표피박리증 치료를 위한 국소도포제로는 유럽승인을 2022년 6월 확보한 암릿의 필수베즈(Filsuvez) 겔이 있다. 자작나무 추출 트리테르펜 함유 천염물 신약이다. FDA는 지난해 2월 더많은 임상 데이터를 요구하면 완결된 응답서신(CRL)을 통해 승인 거부했다.
암릿은 장기효과를 살피는 추가연장임상을 통해 FDA 승인에 재도전한 다는 계획이다. 2년 임상기간을 고려 승인도전까지는 다소 시일이 걸릴 전망이다.
