브레인스톰 셀(BrainStorm Cell) 테라퓨틱스는 근위축성 측삭 경화증(ALS 루게릭병) 세포치료제 후보약물 뉴로운(NurOwn)에 대한 FDA 허가신청을 재추진한다.
15일 브레인스톰은 2분기 재무결과와 정보업데이트를 통해 '뉴로운'에 대한 추가된 임상자료를 기반으로 FDA에 승인신청을 제출키로 했다고 발표했다. 뉴로운에 대한 허가신청은 지난 21년 2월 FDA로 부터 반려된 바 있다.
임상결과만 보면 승인신청에 충분한지 의구심이 들지만 재무상황을 보면 불가피한 선택으로 해석된다. 브레인스텀셀은 유동자산은 2분기말 현재 1220만 달러에 불구하고 2분기 순손실은 700만달러에 달했다. 추가적인 자금유치가 없다면 6개월버티기가 어려운 상황이다.
승인신청 기반이될 3상(NCT03280056) 임상결과는 FDA로 부터 승인 반려된 임상과 동일하다.
ALS 기능평가척도 ALSFRS-R에서 임상반응 기준점(1.25점/월)이상 개선된 환자비율은 28주차에 33%대 위약군 28%로 1차 평가변수를 충족하지 못했다.
다만 ALSFRS-R(12문항 환전한 기능 48점)에서 35점 이하 환자 58명에 대한 하위분석결과에서 28주차에 임상반응기준점 도달 환자수가 35%대 16%였으며 추가적으로 뇌척수액이 증가했다는 바이오마커를 기반으로 승인신청을 진행할 계획이다.
이와관련 지난 5일 기존 발표 논문(https://doi.org/10.1002/mus.27472) 에 추가적 이점 정보를 제공하는 업데이트(https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/mus.27697)를 진행했다.
뉴로운은 신경영양인자의 분비를 활성화하도록 유도된 배양된 자신의 세포를 주입하는 치료요법이다.
