아이거(Eiger) 바이오파마슈티걸스의 조로증 소아환자 치료제 '조킨비'(Zokinvy/Lonafarnib)가 20일 유럽 승인권고됐다.
조킨비는 극희귀질환인 허친슨-길포드 조로증 증후군(Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, HGPS)과 조로증 돌연변이(Progeroid Laminopathies, PL)를 가진 12개월 이상의 환자 치료를 적응증으로 한다. 전세계 환자 수는 각각 400명, 200명으로 모두 600명이다.
환자 수가 극히 적은 이유로 미국내 표시약가는 한화로 월 1억원(8만 6천만달러)로 연간 12억원(1백만 달러)가 표시 약가다. 매일 경구 복용하는 약제로 1회 복용하는 원샷 치료제를 포함하더라도 실질적으로 가장 높은 표시 약가를 갖고 있다.
2020년 11월 FDA 승인을 받은 조킨비를 통해 아이거 바이오는 지난해 1, 214만 달러(약 154억원)의 매출을 올렸다. 도매유통마진을 고려하고 투약 불가 환자군 등을 제외하며 대부분 환자가 투약을 받았다. 다만 미국의 경우 'Eiger OneCare' 상환지원 프로그램을 통해 실제 환자의 부담을 낮춰주고 있다.
이번 유럽승인 권고으로 유럽내 조로증 소아 환자도 조킨비 투약의 가능성이 열렸다. 다만 실제 승인이후 각국의 급여화 과정 등이 남아 있다.
유럽의약품청 인체의약품 위원회(CHMP)는 조킨비는 세포내 비정상적인 프로게린 및 프로게린 유사 단백질 형성을 방지, 세포의 무결성과 기능을 유지하는 것을 입증했다며 이번 승인 권고의 이유를 설명했다.
이어 임상시험에 대해 분석에서 조킨비 투약군은 평균 6개월정도 건강한 상태로 더 생존하는 효과를 제공하는 것으로 평가했다.
조킨비는 환자의 수가 극히 제한돼 있어 전세계 모든 조로증 소아환자에게 투약하더라도 최대 연간 6억 달러(한화약 7천억원)라는 매출 한계를 갖는다.
