발기부전 치료제 성분인 실데나필 제제를 신생아의 지속형 폐동맥고혈압(PAH)에 제한적으로 임상 사용하는 것이 타당하다는 자문이 나왔다. 허가 외 사용이 위험성을 상회할 정도로 유익하다는 판단에 따른 것이다. 

로사르탄의 경우도 lgA 신증(사구체신염의 한 종류) 등에 의한 소아단백뇨에 같은 기준으로 사용 타당성이 인정됐다. 

식품의약품안전처는 최근 중앙약사심의위원회 안전-허가초과의약품 소분과위원회로부터 실데나필 등 7개 성분에 대한 종합평가 결과를 받았다.

이번 회의에서 중앙약심은 임상연구사업(3차) 평가 결과 타당성을 종합 심의했다. 실데나필을 비롯해 카보플라틴, 알프로스타딜, 레비티라세탐, 로사르탄, 덱스메데토미딘, 보툴리눔톡신A의 허가 외 사용 대상 환자와 평가등급별 사용 타당성을 판단하는 것이 주 골자다.

실데나필을 임상현장에서 소아를 대상으로 투여하는 경우는 크게 3가지다. 흡입(iNO)치료로 투여하기 어려운 만삭신생아 폐동맥고혈압존속증(PPHN), 1세 미만 소아에서 만성폐질환 이후 발생한 이차성 폐동맥고혈압, 특발성폐고혈압이 이에 해당한다. 

이는 약동학시험을 수행할 때의 선정기준을 엄격하게 정해서 진행한 경우는 아니며, 1세 미만의 미숙아와 신생아 모두 포함돼 있다. 

iNO 치료에 불응하거나 감량 시 불안정한 신생아의 지속형 폐동맥고혈압 증상에 실데나필을 사용하는 경우 유익성이 높아 위험성을 상회한다고 보고 IIIa 등급이 타당하다는 의견을 모았다. IIIa는 허가 외 사용 의약품 가운데 희귀질환, 소아 또는 임부에 사용에 한해 인정하는 등급이다.

같은 기준으로 IgA 신증 등 만성 신질환에 의한 소아 단백뇨에 사용하는 것에 대해서는 'IgA 신증에 의한 소아 단백뇨'로 축소해 사용을 인정하기로 했다. 

한편 허가 외 사용 의약품 평가결과는 크게 4가지 등급으로 구분되며 Ⅲ등급은 희귀질환이나 사망, 시력상실 등 보다 구체적인 안전성 사항을 기준으로 a, b로 나뉘어 결정된다.
 

홍지연 기자 다른기사 보기