서신내용 공개 스텔스사에 연방법 위반 경고
FDA는 남성에서만 발병하는 희귀질환 바르트 증후군 치료후보 약물에 대한 신약신청 거부 서한을 발행했다고 20일 밝혔다.
FDA는 스텔스(Stealth) 바이오테라퓨틱사의 폴지니티(Forzinity;엘라미프레타이드/elamipretide HCI)에 신약신청에 대해 잠재적인 심각한 합병증 등의 우려로 거부했다고 설명했다.
매우 이례적인 FDA의 발표는 스텔스사가 연방법에서 금지하고 있는 서신내용을 일부 공개한데 따른 조치다.
스텔스사는 보도자료를 통해 승인신청 기반 SPIBA-201 2상의 확장임상 시험이 적절하고 잘 통제된 시험으로 간주되지 않는 이유에 대해 설명하지 않고 협력 약속만 반복했다고 주장했다.
바르트 증후군은 X염색체를 통해 유전돼 남성에서만 발현되는 희귀 대사 및 신경근육 유전병이다. 200,000~400,000명 중 1명에서 발병하는 극희귀질환으로 승인된 치료법은 없다.
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