승인목표예정일 6월 30일로...자문위 통해 승인 권고여부 논의
바이오마린의 A형 혈우병 유전자치료제 '록타비안'(Roctavian, Valoctocogene Roxaparvovec)의 FDA 승인검토기간이 최종적으로 3개월 연장됐다.
바이오마린은 6일 A형 혈우병 원샷 유전자치료제 록타비안(이전 예정상품명 발록스)에 대한 FDA 승인검토 일정이 당초 3월 31일에서 6월 30일로 3개월 연장됐다고 밝혔다.
FDA 승인신청은 10월 12월 수락됐으며 바이오마린은 수락 직후인 11월 검토연기 가능성에 대한 정보를 제공한 바 있다. 검토연장 사유로 추적조사중인 GENer8-1 3상임상의 3년 데이터 분석자료 제출을 요구받았다고 설명한 바 있다.
원삿치료제 이니 만큼 효과지속 여부를 평가하겠다는 FDA의 입장으로 이를 기반으로 자문위회를 통해 승인 권고여부를 논의한다는 계획이다.
현재까지 제공된 록타비안 GENEr8-1 3상 임상 데이터에 따르면 투약 후 1년(49~51주)체에 8번 응고인자 활성도는 평균 41.9 IU/dL 증가했으며 기준선 대비 중앙값은 22.9 IU/dL 증가했다.
연간출혈률은 평군 83.8% 줄었으며 기존 약물((AFR)사용의 필요성을 98.6% 낮췄다. 3년 분석결과도 연간출혈율이 80%, AFR 필요성을 94% 낮추는 등 효과를 유지해다.
록타비안은 2020년 FDA로 부터 추가임상 데이터를 사유로 승인거부 된 바 있으며 이번이 두번째 도전이다. 유럽에서는 지난 2022년 8월 조건부 승인을 먼저 받았다.
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