사노피의 BTK억제제 후보약물 릴라브루티닙(Rilzabrutinib)이 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP)의 치료효과를 살핀 3상에서 긍정적인 결과를 제시했다.
사노피는 23일 만성 면역성 혈소판 감소증을 앓고 있는 12세 이상 청소년과 성인대상으로 릴라브루티닙의 효과와 안전성을 평가한 LUNA 3 3상(NCT04562766)에서 위약대비 혈소판 수치를 개선을 보였다고 발표했다.
이전 치료에 불응인 환자를 대상으로 진행된 임상은 환자들에게 12~24일 경구 릴자브루티닙을 하루 2회 투약받은 환자에서 24주 이후 마지막 12주 기간중 최소 8주동안 혈소판 수치가 50,000/μL를 달성한 비율을 위약대비 1차 평가변수로 평가했다.
사노피는 1차 평가변수 달성 환자수가 위약대비 임상적으로나 통계적으로 유의미한 차이를 제시했다며 세부적인 임상결과는 추후 공개하키로 했으며 올해 하반기 판매승인을 위한 규제 제출을 진행키로 했다.
ITP이외 천식 2상이 진행되고 있으며 올해 만성 특발성 두드러기, 결절성 양진 3상을 시작하는 등 자가면역질환 관련 연구를 추가 진행하고 있다고 설명했다.
임브루비카를 필두로 혈액암을 중심으로 성장해 온 BTK억제제 시장에 새로운 후보약물들이 상업화 준비를 서두르는 가운데 다양한 적응증으로 도전이 이어지고 있다. 랄자브루티닙 이외 노바티스의 레미브루티닙은 만성 특발성 두드러기를 적응증으로 하반기중 규제승인을 진행한다는 계획이다.
브루톤 티로신 키나자(Bruton's tyrosine kinase, BTK)는 세포내 신호전달경로에 중요한 역할을 하는 효소로 B 세포 수용체가 항원과 결합하면, BTK를 활성화시켜 B 세포의 활성화, 분화, 그리고 항체 생산을 촉진한다.
BTK억제제는 처음 B 세포 종양, 특히 B-세포 림프종과 같은 특정 혈액암 치료제로 개발됐다. 암세포 성장에 필수적인 BTK를 표적으로 암세포의 신호전달체계를 차단, 암세포의 사멸을 유도했다. 최근에는 염증과 자가면역 반응 역할에 관심이 확대되면서 다양한 면역매개질환에으로 적응증 확대를 꾀하고 있다.
