전임상 개발단계 샤르코-마리-투스병 치료제 개발
노바티스는 선불 5억달러를 지불하고 신경질환 치료를 위한 siRNA치료제를 개발하고 있는 DTx 파마를 인수한다.
노바티스는 17일 전임상 개발단계의 짧은(소) 간섭 RNA(small/short interfering RNA) 치료제를 개발중인 DTx 파마를 인수한다고 발표했다. 인수를 위해 선불금 5억을 지불하고 추후 마일스톤을 추가지급할 계획이다.
DTx의 주요 파이프라인인 DTx-1252는 유전운동감각신경병(샤르코-마리-투스병) 1A 유형(CMT1A) 치료제로 개발중인 약물.
CMT1A 발병은 PMP22 유전자의 중복으로 인해 mRNA의 양의 증가을 기전으로한다. 이에 DTx-1252 신경교세포인 슈반세포에서 해당 단밸질의 발현을 낮추도록 설계됐다.
이번 인수에는 이외 DTx-1252 근질환과 중추신경계질환 치료를 위한 두가지 전임상 프로그램도 함께 포함된다.
노바티스 생명의학연구소(NIBR) 피오나 마샬 소장은 "이번 인수를 통해 치료옵션이 거의 없는 신경질환과 신경장애 환자에 희망을 제시하길 기대한다" 며 "DTx의 독자개발기술을 도입, 담도조직에 약물전달 등 추가 활용 가능성을 탐색할 수 있게 됐다"고 밝혔다.
샤로코 마리 투스병은 유전성 희귀 신경병증으로 주로 10세 이전의 유년기에 발생한다. 하지부터 근육이 쇠약해지는 질환으로 생명에는 영향을 주지 않는다.
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