한국아스텔라스의 요로상피암 치료제 파드셉(성분 엔포투맙베도틴)의 세번째 급여 도전기가 시작됐다. 

한국아스텔라스는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 벽을 넘기 위해 보완자료와 함께 재정분담안을 선제적으로 제출하는 정성을 보이며 급여 진입에 대한 의지를 드러내고 있어 그 결과가 주목된다. 

17일 회사 측에 따르면 파드셉은 요로상피암 영역에 등장한 국내 최초의 ADC(항체약물접합체) 약물로 재발과 전이가 잦은 요로상피암 생존율을 획기적으로 개선했다는 평가를 받고 있다.  

EV-301 3상 임상에서 파드셉은 기존 항암화학요법 대비 전체생존(OS) 중앙값을 12.9개월로 연장하며, 사망 위험을 약 30% 줄였다. 무진행생존(PFS) 중앙값 역시 5.6개월로, 기존 화학요법(3.7개월)보다 개선된 결과를 나타냈다. 

또 파드셉과 한국MSD 면역항암제 키트루다 병용요법은 EV-302 임상을 통해 전체생존 중앙값을 약 31.5개월로 연장하며 기존 화학요법(16.1개월)보다 사망 위험을 53% 감소시키는 결과를 보였다. 무진행생존도 12.5개월로 약 2배 연장됐다. 

환자 3명 중 1명에서는 완전관해(CR)라는 전례 없는 임상 데이터 결과를 발표해 2023년 유럽종양학회(ESMO)에서 기립박수가 나오기도 했다.  

이 같은 임상 결과를 토대로 파드셉은 요로상피암 1차부터 3차 치료까지 모두 사용할 수 있는 최초의 ADC 치료제가 됐다. NCCN 가이드라인에서 파드셉 병용요법은 1차 치료의 ‘카테고리 1’ 우선 권고요법으로 등재돼 있다. 

특히 파드셉+키트루다 병용요법은 임상 현장에서 고령 환자에 사용할 수 있는 약제로 평가 받으며 30년만에 등장한 1차 치료 옵션이라는 평가를 받고 있다. 

이 같은 '영광의 기록'에도 파드셉의 국내 급여 시장 진입은 이렇다할 속도를 못 내고 있다. 

파드셉의 암질심 도전은 출시 이후 거의 매년 진행되고 있지만, 단독요법의 경우 2023년 7월 국내 출시 후 2년 동안, 병용요법은 2024년 7월 허가 후 1년이 지나는 시간 동안 이뤄지지 못했다. 

제조사 다른 고가의 신약 간 병용요법, 급여 허들 넘을까?

특히 파드셉과 키트루다 병용요법은 고가의 신약 병용요법이라는 점에서 업계와 환자들의 주목 대상이 되고 있다.

이전까지 보건당국은 급여시장에 진입한 항암제와 비급여 항암제를 병용해서 쓸 경우 급여 항암제까지 급여를 인정하지 않았었다. 그러다가 환자의 부담과 치료 효과 등을 고려해 올해 5월 1일 고시 개정으로 기존 급여 항암제는 급여를 적용하는 '항암제 병용요법 부분급여 정책'을 시행하고 있다. 

다만, 현재까지 적용되는 병용요법의 개수는 ▲비소세포폐암(렉라자+리브리반트 외 5개 요법) ▲위암(졸베투주맙 기반 옵디보, 키트루다 등 병용 7개 요법) ▲식도암(키트루다, 옵디보 기반 2개 요법) ▲담도암(키트루다 기반) ▲유방암(키트루다, 알펠리십 기반 5개 요법) ▲난소암(베바시주맙 기반) ▲자궁경부암(키트루다 기반 2개 요법) ▲요로상피암(옵디보 병용) ▲전립선암(올라파립 병용) ▲두경부암(키트루다 기반 2개 요법) ▲다발골수종(다잘렉스 기반) ▲급성골수성백혈병(시타라빈+이보시데닙 기반 3개 요법) ▲만성림프구성백혈병(베네토클락스+이브루티닙) ▲아밀로이드증(다잘렉스 병용) 등 35개에 그치고 있다. 

심평원은 이후로도 환자 부담 완화를 위해 추가적으로 병용요법(부분급여)을 포함한 논의를 지속하겠다는 입장이어서 이번 아스텔라스가 제시한 재정분담안이 어떤 결과를 불러올 지 주목되고 있다.

이에 대해 이은영 한국환자단체연합회 이사는 "파드셉과 키트루다의 병용요법은 각기 다른 회사가 내놓은 신약 간의 병용 요법으로 이런 케이스가 병용이 된다는 것은 환자들의 약제 투여 접근성이 큰 폭으로 개선된다는 의미여서 관련 메시지를 정부측에 전달한 상황"이라고 말했다. 

이어 "신약의 병용은 세계적인 트렌드이며, 치료 성적 역시 좋아 환자들에게는 새로운 희망이 되고 있다"면서 "정부가 이 부분을 적극적으로 개입해 줄 것을 요청한 상태"라고 말했다. 

이 이사는 "더불어 파드셉은 1차 치료에서 표준항암제로 치료가 힘든 환자들을 포함해 높은 치료 성적을 거둔 약물로 환자들에게 무엇보다 필요한 약물"이라면서 "신약 간 병용(급여)의 첫 케이스가 된다면 환자 치료 접근성 개선과 치료 트랜드를 반영한 제도의 첫 사례가 될 것"이라고 의미를 부여했다.

백진영 신장암환우회 대표는 "생존기간을 두 배 이상 연장한 파드셉이 나왔지만 환자들은 눈 앞에서 맞지 못하는 희망고문의 상황이 펼쳐지고 있다"면서 "환자 부담은 1회 투여 수백만 원, 한 달 수천만 원에 달해 대부분의 환자가 접근할 수 없다"고 지적했다.

그는 "고령 환자가 많아 치료비 부담은 자녀 세대에 전가되는 경우가 적지 않고, 의료진 또한 환자의 재정 상황을 우선 고려해 처방 여부를 결정해야 하는 현실에 놓여 있다"면서 "급여 지연은 단순한 행정 문제가 아니라 환자의 치료 접근권을 심각하게 제한하고 환자의 생명을 단축시키는 결과를 초래한다"고 강조했다.

그러면서 "때문에 암질환심의위원회는 조속히 급여 여부를 결정하고 이후, 제약사도 약가 협상에 적극 나서야 한다"면서 "너무나 슬픈일은 환자에게는 시간이 없다는 것"이라고 환자들의 입장을 전했다.