사이토키네틱스의 심부전치료제 후보약물 오메캄티브(omecamtiv mecarbil)의 FDA 승인도전에 적잖은 난관이 예상된다.
FDA 자문위원회는 13일 심장 미오신 활성화제제로 박출출 감소 심부전 치료를 적응증로 승인 신청한 '오메캄티브'의 임상결과를 검토, 치료이점이 위험보다 큰지에 대한 투표결과 찬성 3:반대 8의 부정 의견으로 사실상 승인 거부를 권고했다.
승인신청 기반이 된 GALACTIC-HF 3상에서 심부전 워험을 낮췄으나 심혈관 질환 사망률을 살핀 2차 평가변수에서는 위약대비 이점을 제시하지 못한 바 있다.
이에 사이토키네틱스는 지난 6월 약동학 관련 보완된 임상자료 제출했으나 자료를 검토한 자문위원들을 설득하지는 못했다.
이날 회의에서는 자문위원들은 제출된 임상데이터만으로 사망위험과 삶의 질 개선에 대한 충분한 임상근거가 없어 1차 치료약제로서는 한계가 있다고 공통된 지적을 했다. 특히 사전 디곡신(digoxin) 투약군에서 위험증가에 대한 우려로 승인거부를 권고하는 의견이 제시됐다.
다만 좌심실 박출률 (LVEF) 25% 이상(사후분석 기준점 28%) 감소한 외래(통원) 환자에 제한된 효과는 예상된다고 평가했다. 즉 승인이 검토된다면 박출률이 낮은 환자에서 제한시킬 필요가 있다는 의견이다.
앞서 FDA는 브리핑 문서를 통해 박출율이 낮은 환자에서 혜택이 증가한다는 사후분석 결과는 박출률 측정시 변동폭과 부정확성을 고려하면 효과를 측정하는데는 불충분한 측면이 있다며 승인에 신중한 입장을 제시한 바 있다.
자문의 논의 결과를 종합하면 승인거부 또는 낮은 박출율 환자에 제한된 승인 방향으로 정리할 수 있다.
