급여권 진입 실패따른 유럽시장 철수 웟샷 유전자 치료제
블루버드 바이오의 베타지중해빈혈 원샷 치료제 베티베글로젠 오토템셀(betibeglogene autotemcel/beti-cel)이 22일 FDA로 부터 우선심사 경로로 신약신청이 접수됐다.
진테글로로 잘 알려진 베티셀은 유럽승인에도 불구 20억원대 고가의 약가로 유럽시장에서 급여권 진입에 실패, 철수했던 품목이다.
블루버드 바이오는 정기적인 적혈구 수혈이 요구되는 베타 지중해빈혈이 있는 소아, 청소년, 성인환자를 위한 잠재적 유전자 요법 베티셀에 대한 FDA 승인신청을 완료했다고 밝혔다. 승인결정 예정일은 오는 5월 20일로 정해졌다.
신약신청은 베티셀관련 HGB-207 등 총 5건의 3상임상을 기반으로 이뤄졌다. 63명에서 투약이 이뤄졌다. 장기추적 결과등을 포함 구체적인 임상데이터는 오는 12월 미혈액학회 학술대회를 통해 발표할 계획이다.
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