최초 FDA 승인에 도전했던 동종유래 줄기세포치료제 '라이온실(Ryoncil, remestemcel-L)이 다시 도전에 나설 계획이다.
호주 소재 메소블라스트는 FDA가 갖은 Type A회의내용을 일부 공개, 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD) 치료를 위한 라이온실에 대한 추후 FDA 승인신청 계획을 가늠할 수 있는 정보를 21일 제공했다.
우선 FDA의 승인거부 사유가 구체적으로 확인됐다. 소아환자 대상 임상에 사용된 제품과 이미 상용화 품목간의 효과의 차이를 고려, 임상시험 제품이 일관된 효능을 보장할 것이라는 추가 증거 제공을 요구했다.
즉 2008년 제조된 이전버전인 전엽세포 배양 라이온실과 현재 공급되고 있으며 임상에 사용된 후속버전 레메스템셀-L(remestemcel-L) 역가차이를 충분이 설명하고 또 생산된 제품의 품질이 균일한지와 지속적인 효능을 제공할 것인지에 대한 충분한 자료를 요청했다.
이에 메소블라스트는 소아 적응증 승인신청 기반이 됐던 MSB-GVHD001 3상 관련 역가분석에 대한 새로운 데이터를 생성키로 했다. 별도의 추가 3상 없이 승인도전에 나선다는 계획이다.
성인 적응증의 경우 추가적인 3상을 통해 FDA 승인에 재도전키로 했다. 결과적으로 소아적응증에서 대해 우선 승인신청을 진행하고 추후 성인 적응증 확대에 나설 전망이다.
라이온실은 FDA 승인 최초 줄기세포치료제 타이틀과 12세 미만의 이식편대숙수병 환자는 위한 첫 치료제 도전했으나 2020년 과 23년 8월 두차례 FDA 승인이 거부된 바 있다. 한편 라이온실은 현재 캐나다와 뉴질랜드 등에서 승인돼 공급되고 있다.
