FDA 가속승인을 받은 면역글로불린A(IgA) 신장병증 치료제 필스파리(Filspari, Sparsentan)이 확증임상에서 대조군대비 명쾌한 치료효과를 제시하지는 못했다.
트래버(Travere) 테라퓨틱스는 21일 원발성 면역글로불린A 신장병증 성인환자 치료제로 지난 2월 FDA로 부터 가속승인을 받은 필스파리의 확증을 위한 PROTECT 3상(NCT03762850) 임상결과를 발표했다.
가속승인은 3상의 1차 평가변수인 단백뇨 감소 효과를 기반하며 이번 임상결과에는 정식승인 전환에 근거인 신기능의 척도 사구체여과율(eGFR)이 포함됐다.
트레버는 2년(110주차)에 사구체여과율의 감소는 대조군인 이르베사르탄(상품명 아프로벨)에 비해 임상적으로 의미있는 수준으로 지연됐다. 다만 P값이 0.058로 다소 높아 통계적 유의성을 담보해 내지는 못했다.
트레버는 다만 사구체 여과율의 만성기울기(eGFR chronic slope)는 임상적(1.1)으로나 통계적(P=0.037)으로 유의성을 달성했다고 설명했다. 이를 근거로 24년 상반기 정식승인 전환 신청을 진행할 예정이라고 밝혔다.
사측은 확증임상 결과 대해 " 단백뇨가 가장 많이 지속적으로 감소하고 eGFR 감소 속도역시 가장 느린 것으로 입증됐다" 며 "이점을 기반으로 필스파리에 대한 정식승인 신청에 대해 FDA와 논의할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.
한편 트레버스는 22년 8월 유럽승인신청을 수락받은 바 있으며 연말께 승인여부에 대한 검토가 마무리될 수 있기를 기대했다.
트레버스의 바람과 달리, 이번 임상결과에 대한 시장의 반응은 부정적이었다. 주가는 발표후 12달러 에서 7달러로 44%나 급감했다.
