척수성 근위축증 치료제 스핀라자를 투여 받고 있는 환자들이 약물 투여 탈락 사례가 늘어나고 있다며 언론의 도움을 요청했다.
18일 SMA 청년 스핀라자 공동대응 TF(희귀질환 척수성 근위축증 치료제 스핀라자 급여 기준 문제로 고통 받는 SMA 환자들의 치료 받을 권리를 위해 결성된 청년 조직)은 "최근 심평원이 고시한 스핀라자 투여 중단 기준에 해당하지 않음에도 명확한 이유 없이 심사에서 탈락하는 사례들이 늘어나고 있다"면서 "이로 인해 치료를 받던 환자들조차도 치료 기회를 박탈당하는 일이 속출하고 있다"고 밝혔다.
SMA TF는 "더욱이 심평원의 고가 희귀질환 약제에 대한 사후관리가 강화됨에 따라 기존 급여 기준 또한 환자들에게 불리한 방향으로 조정될 것으로 보인다"면서 "이는 희귀질환자들의 생명권이 걸린 중요한 문제로, 국민 모두가 알아야 할 필요성이 있다"며 보도자료 배포 배경을 설명했다.
SMA TF는 심평원 공개심의사례 자료를 토대로, 2023년 2월 기준 스핀라자를 신청한 195명 중 중단 인원이 34명에 달해 약 18%의 환자에게 투여 기회가 박탈됐다.
이들은 "최근 들어 심평원이 고시한 투여 중단 기준에 해당되지 않아도 명확한 이유 없이 탈락하는 사례들이 늘고 있어 환자들의 고충이 심화되고 있다"면서 "심평원은 ‘심의 내용을 기관이 아닌 개인에게 안내할 수 없으며, 모든 내용은 심의위원회에서 전문가 의견을 통해 결정된 사안’이라는 입장을 고수하고 있다"고 전했다.
그러면서 "척수성 근위축증의 경우 치료를 하지 않으면 심한 경우 사망에 이를 수 있는 진행성 질환인데, 병의 진행을 멈추고 삶의 질을 높이는 것만으로도 효과적이라고 보아야 한다는 전문가들의 견해도 존재한다"면서 "한 전문가의 경우 ‘기능을 유지하고 있다는 것만으로도 치료의 효과가 있다는 것을 반증하는 것일 수도 있다’며, ‘보다 세분화된 평가도구가 필요하다’는 의견을 제시했다"고 전했다.
SMA TF는 무엇보다 강화될 희귀난치질환 사후관리에 대해 우려를 표했다.
이들은 "심평원의 고가 희귀질환 약제에 대한 사후관리가 강화되면서 기존 급여 기준 또한 환자들에게 불리한 방향으로 조정된다는 이야기도 팽배하다"면서 "현 기준보다 강화된 안이 고시될 경우 환자들이 생명권을 사수하는 것은 더욱 더 어려워질 것"이라고 우려를 표했다.
한편 척수성 근위축증은 신경 신호가 근육으로 전달되지 못해 근육이 위축되는 퇴행성 질환이다. 2019년 스핀라자의 급여 적용으로 환자들에게 치료 기회가 열렸고 이후 원샷 치료제인 졸겐스마가 급여권에 진입해 치료제 옵션이 늘어났다. 현재 보건당국은 경구용 제제인 에브리스디에 대한 급여 가능성을 타진 중인 상태다.
