후천성 혈우병A 환자 지혈제...다케다 '오비주르주' 허가
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후천성 혈우병A 환자 지혈제...다케다 '오비주르주' 허가
  • 엄태선 기자
  • 승인 2023.03.20 16:46
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식약처 20일...혈액응고Ⅷ인자 유전자재조합치료제

희귀의약품인 한국다케다제약의 후천성 혈우병A 환자의 출혈 치료제 '오비주르주(서스옥토코그알파)'가 세상밖으로 나왔다.

식약처는 20일 '오비주르주'를 허가했다고 밝혔다.  

자료제출의약품인 ‘오비주르주(서스옥토코그알파)’는 돼지 혈액응고 Ⅷ인자의 유전자 염기서열을 이용해 혈액응고에 필요하지 않은 부분은 유전자재조합 기술로 제거해 제조한 혈액응고 Ⅷ인자이다. 해당 의약품은 중화항체 때문에 억제된 혈액응고 Ⅷ 인자를 일시적으로 대체해 혈우병A 환자의 지혈에 도움을 주는 작용을 한다.

다만 해당 약은 본 비레브란트 환자의 치료에는 사용되지 않는다. 

해당 약은 용해한 후 정맥 주사용으로만 사용해야 하며 혈우병에 대한 치료경험이 있는 의사의 감독 아래 의료 전문인이 투여해야 하낟. 

허가 임상시험 정보를 보면 인간 혈액응고VIII인자에 대한 자가면역성 중화항체를 보유한 후천성 혈우병 환자에서 중대한 출혈 에피소드 치료에 대한 이 약의 유효성은 환자 28명(백인 18명, 흑인 6명, 아시아인 4명)에 대한 전향적, 비-무작위배정, 공개 시험을 통해 조사됐다. 이 시험에는 입원이 필요한 생명 및/또는 사지(limb)를 위협하는 출혈이 있는 환자가 포함됐다.

모든 초기 출혈 에피소드는 첫 투여 후 24시간에 시험책임자가 평가했을 때 치료에 대해 긍정적인 반응을 나타냈다. 긍정적 반응은 출혈이 중단됐거나 감소됐고, 임상적 개선이 있거나 혈액응고VIII인자 활성이 사전에 정의된 목표치 이상인 상태를 나타낸 경우를 말한다.

긍정적 반응은 8시간 후 평가 시 환자의 95% (19/20)에서 그리고 16시간 후 평가 시 환자의 100% (18/18)에서 관찰됐다. 전반적인 치료 성공은 이 약의 투여 중단 또는 용량 및/또는 투여 빈도 감소 가능 여부에 근거해 시험자가 결정했다. 

총 24/28명 (86%)에서 초기 출혈 에피소드가 성공적으로 치료됐다. 1차 치료제로 이 약을 치료받은, 이 약의 투여 바로 전에 다른 지혈제를 사용한 적이 없는 환자 중, 16/17명 (94%)이 최종적으로 치료 성공으로 보고됐다. 11명은 이 약의 투여 전에 지혈제(예: rFVIIa, 활성화된 프로트롬빈-복합체 농축액, 트라넥사민산)를 투여 받은 것으로 보고됐다. 이러한 11명 중, 8명이 최종적으로 치료 성공을 나타냈다(73%).

한편 후천성 혈우병A 환자는 정상적인 혈액응고 Ⅷ인자를 가지고 있지만, 혈액응고 Ⅷ인자에 특이적으로 결합하는 중화항체가 혈액 응고를 방해해 출혈 시 지혈이 어려웠다. 현재까지 총 12가지 혈액 응고에 관여하는 인자가 알려져 있으며 선천성 혈우병A는 Ⅷ인자 결핍, 혈우병B는 Ⅸ인자 결핍, 혈우병C는 Ⅺ인자 결핍이 원인으로 알려졌다.



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