CLS, 헴제닉스 1회 투약으로 제9인자 생성 촉진
B형 혈우병 성인환자를 위한 원샷 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix, etranacogene dezaparvovec)가 FDA 승인됐다.
호주 CLS Behring은 22일 B형 혈우병 유전자치료제 헴제닉스(Hemgenix, 에트라나코진 데자파르보벡/Etranacogene dezaparvovec)가 FDA 승인을 받았다고 발표했다.
올해 승인된 세번째, FDA 승인기준 다섯번째 유전자치료제가 됐다. FDA 승인된 유전자치료제는 노바티스의 럭스터나와 졸겐스마 올해 승인된 블루버드의 진테그로와 스카이소나 등이 있다.
헴제닉스는 CLS가 원개발사 유니큐어(UniQure)로 부터 2020년 CSL이 4억 5천만달러에 사들인 품목이다. 유럽승인신청도 수락받아 승인을 앞두고 있다.
약가는 350만달러 책정됐다. 참고로 올해 승인된 유전자치료제 약가는 지중해빈혈치료제 진테그로 280만달러, 로렌조오일병(부신백질이영양증)치료제 스카이소나 300만 달러 등이다.
CLS는 1회 투약으로 B형 혈우병을 완치할 수 있으며 350만 달러의 가격은 전체 의료시스템의 상당한 비용절감을 가져다 줄 것이라고 밝혔다.
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